Más néven propion aciduria, a propion acidózis (PA) egy ritka autoszomális recesszív anyagcserezavar, amely elágazó láncú szerves acidémia. A propion-acidémia a propionil-CoA-karboxiláz-hiány (PCC-hiány) eredménye, amely hasonló a metil-malonil-CoA-mutáz-hiányból eredő metil-malon-acidémiához. A propion-acidémiában szenvedő betegek bizonyos fehérjéket és zsírokat nem képesek megfelelően feldolgozni, ami mérgező anyagok, például propionsav felhalmozódását eredményezi a vérben/vízben, ami a propion-acidémia jeleit és tüneteit okozza.
A PCC enzimek közé tartoznak a PCCA és PCCB gének által kódolt alfa és béta alegységek; a PCCA és a PCCB gének mindkét másolatában bekövetkező mutációk PCC enzimhiányt okoznak. A propion-acidémia lehetséges kezelései közé tartozhat a funkcionális enzimpótló terápia vagy az mRNS-alapú PCC-terápia.
Az LNP-vel kapszulázott mRNS-3927, egyfajta mRNS-gyógyszer, olyan géneket tartalmaz, amelyek a PCCA-t és a PCCB-t kódolják az aktív PCC-enzimek expressziójára. Az mRNS-3927-et a Moderna tervezte, hogy lehetővé tegye a szervezet számára a hiányzó vagy nem működő PCC enzim helyreállítását, ami propion-acidémiához vezet. A Moderna mRNS-3927-je megkapta a ritka betegségek gyógyszereit, a ritka gyermekbetegségek megjelölését, az FDA gyorsított kezelési minősítését és az EMA-tól a ritka betegségek gyógyszerének minősítését a propion-acidémia kezelésére.
Jelenleg folyamatban van egy fázis 1/2 vizsgálat (first-in-humán vizsgálat) a gyógyszer biztonságosságának, farmakológiai aktivitásának és az mRNS-3927 terápiás hatékonyságának értékelésére genetikailag igazolt propion-acidémiában szenvedő betegeknél. 2023 májusában a Moderna bemutatta, hogy az mRNS-3927 általában jól tolerálható volt az 1/2. fázisú vizsgálat közbenső adataiból közbeiktatott dózisokkal.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos megoldást kínál az RNS-hez
Egyedi leszállítandó termékek
|
Fokozat
|
teljesítések
|
Leírás
|
Alkalmazási területek
|
|
nem GMP
|
Gyógyszer, mRNS
|
0.1-10 mg (mRNS)
|
Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitás
|
Gyógyszer, mRNS
|
10 mg-70 g
|
Új vizsgálati gyógyszer (IND), klinikai vizsgálati engedélyezés (CTA), klinikai vizsgálati ellátás, biológiai engedélykérelem (BLA), kereskedelmi kínálat
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron
|
mRNS Therapeutics Pipelines for Propionic Acidemia
|
Kód név
|
Célfehérje
|
Jelzések
|
Gyártó
|
Legújabb Stage
|
|
mRNS-3927
|
A PCC enzim α és β alegységei (PCCA és PCCB)
|
Propion-acidémia (PA)
|
modern
|
fázis I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
