A fenilalanin-ammónia-liáz (PAL) terápiás alkalmazása
A fenilalanin-hidroxiláz (PAH) szabályozza a fenilalanin (Phe) közbenső metabolizmusát azáltal, hogy a Phe-t tirozinná (Tyr) alakítja. A PAH-hiány hiperfenilalaninémiát (HPA) és fenilketonuriát (PKU) okoz, és különösen a fenilalanin magas szintje vezethet agyműködési zavarokhoz. Ezért az enzimpótló terápia hatásos lehet a PKU-ban szenvedő betegeknél.
A Pegvaliase (Palynziq) egy enzim, amely a fenilalanint (Phe) metabolizálja, helyettesítve a csökkent PAH enzimaktivitást. A Pegvaliase rekombináns fenilalanin-ammónia-liázból (PAL) áll, amely metoxi-polietilénglikolhoz (PEG) kapcsolódik, ami in vivo meghosszabbítja felezési idejét. A Pegvaliase mechanizmusa az, hogy a Phe-metabolizált PAL enzim katalizálja a Phe transz-kinsavvá és ammóniává történő átalakulását, amelyeket a máj metabolizál, majd a vizelettel választ ki. Mivel egy homotetramer fehérje, amelynek molekulatömege 62 kD monomerenként, a rekombináns PAL mesterséges baktériumokban termelődik. Escherichia coli (E. coli) Anabaena variabilis-ből származó PAL gént hordozó plazmiddal. A Pegvaliase-t (Palynziq) pedig a BioMarin Pharmaceuticals fejlesztette ki.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos CDMO-megoldást kínál a PAL számára
PAL csővezeték
|
Általános név
|
Márkanév/alternatív név
|
Kifejezési rendszer
|
Jelzések
|
Gyártó
|
K+F szakasz
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, feniláz, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilketonuria (PKU)
|
BioMarin
|
jóváhagyás
|
|
CDX-6114
|
Fenilketonuria terápiás enzim, CDX 6114
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
I. fázis
|
|
Fenilalanin ammónia-liáz kapszulázott eritrociták
|
EryPAL, Vörösvértest kapszulázott PAL EryDel, EryDel
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
EryDel
|
Preklinikai
|
|
PJ008
|
Függőben lévő frissítés
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Preklinikai
|
|
Labafenogén marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
Synlogic
|
II. Fázis
|
|
Domofenogén zalfaparvove
|
BMN307
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
II. Fázis
|
|
mRNS-3283
|
PAL mRNS
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Preklinikai
|
|
Génterápia
|
Függőben lévő frissítés
|
Függőben lévő frissítés
|
Fenilketonuria (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Preklinikai
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
