A CRISPR génszerkesztés egy olyan technika, amelyet a molekuláris biológiában használnak az élő szervezetek genomjának módosítására. A bakteriális CRISPR-Cas9 vírusellenes védelmi rendszer egyszerűsített változatán alapul. A szintetikus vezető RNS-sel (gRNS) komplexált Cas9 nukleáz sejtbe juttatásával a sejt genomja a kívánt helyre vágható. Ez lehetővé teszi a meglévő gének eltávolítását és/vagy újak hozzáadását in vivo.
Technikai értelemben a Cas9 egy kettős RNS-vezérelt DNS-endonukleáz enzim, amely a CRISPR adaptív immunrendszeréhez kapcsolódik. Streptococcus pyogenes. A CRISPR-Cas9 genomszerkesztési technika jelentős mértékben hozzájárult a 2020-as kémiai Nobel-díjhoz, amelyet Emmanuelle Charpentier és Jennifer Doudna kapott.
Az első CRISPR/Cas9 génszerkesztésen alapuló gyógyszert, az exagamglogene autotemcelt (exa-cel) 2023 novemberében engedélyezték Casgevy márkanévvel. Az Egyesült Királyságban a sarlósejtes betegség és a béta-talaszémia gyógyítására használják. 8. december 2023-án a Casgevyt jóváhagyta az Egyesült Államokban az FDA. A Casgevy az első olyan kezelés, amely a BCL11A gént célozza meg, és a Vertex Pharmaceuticals és a CRISPR Therapeutics fedezte fel.
A Casgevyt autológ sejtek CD34+ sejtekhez való dúsításával, majd ex vivo genomszerkesztéssel állítják elő a CRISPR/Cas9 ribonukleoprotein (RNP) komplex elektroporációval történő bevezetésével. Az RNP komplexben lévő gRNS lehetővé teszi a CRISPR/Cas9 számára, hogy pontos DNS-kettős száltörést hozzon létre egy kritikus transzkripciós faktor kötőhelyen (GATA1) a BCL11A gén eritroid-specifikus enhanszer régiójában.
Az RNP-n kívül a Cas9-et és a gRNS-t kódoló DNS-t vagy mRNS-t is vizsgálják klinikai vizsgálatokban.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos CDMO-megoldást kínál a Cas9 nukleázhoz
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
