Az adenozin-deamináz (ADA) terápiás alkalmazása
Az ADA-SCID egy súlyos kombinált immunhiány (SCID) altípus, amelyet az adenozin-deamináz (ADA) öröklött hiánya okoz. Az ADA-hiány elsősorban a limfoidok fejlődésében és működésében fellépő rendellenességekhez kapcsolódik. Az enzimpótló terápiát (ERT) jóváhagyták az ADA-SCID kezelésére.
A szarvasmarha bélrendszerből származó ADA enzimet (Pegademase, Adagen) 2007-ben vezették be, biztonsági és elérhető mennyiségi korlátozásokkal. 2018-ban a Leadiant Biosciences fejlesztette ki az Elapegademase-lvlr-t (Revcovi), egy rekombináns adenozin-deaminázt (rADA), és az FDA engedélyezte az ADA-SCID-ben szenvedő betegek kezelésére.
Az Elapegademase-lvlr-ben (Revcovi) található rekombináns ADA (rADA) enzim a szarvasmarha aminosavszekvenciáján alapul, és rekombinánsan expresszálódik Escherichia coli (E. coli). Az in vivo felezési idejének meghosszabbítása érdekében az rADA kovalensen konjugált mPEG-hez szukcinimidil-karbamát linkerrel, és a Revcovi hatóanyagát, az SC-PEG rADA-t képezi.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos CDMO-oldatot kínál az adenozin-deamináz számára
Adenozin-deamináz (ADA) csővezeték
|
Általános név
|
Márkanév/Alternatív név
|
Kifejezési rendszer
|
Jelzések
|
Gyártó
|
K+F szakasz
|
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA-SCID: Adenozin-deamináz-hiányhoz (ADA) társuló súlyos kombinált immunhiányos betegség (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
jóváhagyás
|
|
Pegademás szarvasmarha
|
Adagen, PEG-ADA
|
Nem alkalmazható (szarvasmarhabélből származik)
|
ADA-SCID
|
Chiesi Farmaceutici
|
jóváhagyás
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
