Fenilalanina Amónica Liase (PAL)

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Fenilalanina Amónica Liase (PAL)

Uso Terapéutico de la Fenilalanina Amónica Liase (PAL)

La hidroxilasa de fenilalanina (PAH) regula el metabolismo intermedio de la fenilalanina (Phe) convirtiendo Phe en tirosina (Tyr). La deficiencia de PAH causa hiperfenilalaninemia (HPA) y fenilcetonuria (PKU), y en particular, altos niveles de fenilalanina pueden causar disfunción cerebral. Por lo tanto, la terapia de reemplazo de enzimas puede ser efectiva para pacientes con PKU.

Pegvaliase (Palynziq) es una enzima que metaboliza la fenilalanina (Phe), reemplazando la actividad disminuida de la enzima PAH. Pegvaliase consiste en fenilalanina amoníaca lisasa recombinante (PAL) que está unida a metoxipolietilenoglicol (PEG), lo cual prolonga su vida media in vivo. El mecanismo de Pegvaliase es que la enzima PAL que metaboliza Phe cataliza la transformación de Phe en ácido trans-quinico y amoníaco, los cuales son metabolizados por el hígado y luego excretados en la orina. Siendo una proteína homotetramérica con un peso molecular de 62 kD por monómero, la PAL recombinante se produce en bacterias modificadas Escherichia coli (E. coli) con un plásmido que lleva el gen PAL de Anabaena variabilis. Y Pegvaliase (Palynziq) es desarrollado por BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Ofrece Solución Integral de CDMO para PAL

Pipeline de PAL

Nombre genérico	Nombre Comercial / Nombre Alternativo	Sistema de expresión	Indicaciones	Fabricante	Etapa de I+D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenilasa, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilcetonuria (PKU)	BioMarin	Aprobación
CDX-6114	Enzima terapéutica para la fenilcetonuria, CDX 6114	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Codexis,Nestlé	Fase I
Fenilalanina encapsulada en eritrocitos lisada por amoníaco	EryPAL, Eritrocitos encapsulados PAL EryDel, EryDel	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	EryDel	Preclínico
PJ008	Actualización pendiente	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Preclínico
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Preclínico
Terapia Genética	Actualización pendiente	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Preclínico

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