Fenilalanina Amoníaco Liasa (PAL)

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Fenilalanina Amoníaco Liasa (PAL)

Uso terapéutico de la fenilalanina amoniaco liasa (PAL)

La fenilalanina hidroxilasa (PAH) regula el metabolismo intermediario de la fenilalanina (Phe) al convertir Phe en tirosina (Tyr). La deficiencia de PAH causa hiperfenilalaninemia (HPA) y fenilcetonuria (PKU) y, en particular, niveles elevados de fenilalanina pueden provocar disfunción cerebral. Por lo tanto, la terapia de reemplazo enzimático puede ser eficaz para pacientes con PKU.

La pegvaliasa (Palynziq) es una enzima que metaboliza la fenilalanina (Phe), reemplazando la actividad disminuida de la enzima PAH. La pegvaliasa consiste en fenilalanina amoníaco liasa (PAL) recombinante que está unida a metoxipolietilenglicol (PEG), lo que prolonga su vida media in vivo. El mecanismo de Pegvaliase es que la enzima PAL metabolizada por Phe cataliza la transformación de Phe en ácido transquínico y amoníaco, que se metabolizan en el hígado y luego se excretan en la orina. Al ser una proteína homotetramérica con un peso molecular de 62 kD por monómero, la PAL recombinante se produce en bacterias diseñadas Escherichia coli (E. coli) con un plásmido que porta el gen PAL de Anabaena variabilis. Y Pegvaliase (Palynziq) es desarrollado por BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma ofrece una solución CDMO integral para PAL

Oleoducto PAL

Nombre generico	Nombre de marca/nombre alternativo	Sistema de expresión	indicaciones	Fabricante	Etapa de I+D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, fenilasa, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilcetonuria (PKU)	Biomarin	Aprobación
CDX-6114	Enzima terapéutica fenilcetonuria, CDX 6114	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Codexis, Nestlé	fase I
Eritrocitos encapsulados en fenilalanina amoniaco liasa	EryPAL, PAL encapsulado en eritrocitos EryDel, EryDel	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	EryDel	Preclínica
PJ008	Actualización pendiente	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotecnología Co., Ltd.	Preclínica
Labafenogén marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Sinlogico	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
ARNm-3283	ARNm de PAL	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Preclínica
Terapia de genes	Actualización pendiente	Actualización pendiente	Fenilcetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Preclínica

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