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Terapéutica de ARNm como reemplazo de proteínas

Terapéutica de ARNm como reemplazo de proteínas

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Modalidad

Terapéutica de ARNm como reemplazo de proteínas

El cuerpo humano puede ser utilizado por el ARNm para traducir y codificar proteínas terapéuticas como proteínas transmembrana, intracelulares, intramitocondriales y secretadas. La terapia de reemplazo de proteínas basada en ARNm proporciona una cura alternativa viable para diversas enfermedades.

Los ensayos clínicos han demostrado que las terapias basadas en ARNm se pueden utilizar en la isquemia miocárdica (AZD8601, ARNm de VEGF), deficiencia de ornitina transcarbamilasa (ARCT-810, ARNm de OTCase), acidemia metilmalónica (ARNm-3705, ARNm de MUT), acidemia propiónica (ARNm- 3927, ARNm de PCCA/B), fibrosis quística (MRT-5005 y VX-522, ARNm de CFTR).

Además, los ARNm codifican directamente anticuerpos (p. ej., anticuerpos neutralizantes, fragmentos de anticuerpos y nanoanticuerpos) para la prevención y el tratamiento de infecciones virales y cáncer. Estos anticuerpos reconocen específicamente virus, bacterias y células cancerosas/tumorales y se unen a ellos mediante largas cadenas variables, lo que resulta útil para la prevención y el tratamiento del SARS-CoV-2, el VIH, así como en modelos animales y tumores humanos.

Yaohai Bio-Pharma ofrece una solución integral para ARN

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  • Fabricación GMP
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  • Análisis y pruebas
Entregables personalizados

Grado

Lo que recibe el cliente

Especificaciones

Aplicaciones

no GMP

Sustancia farmacológica, ARNm

0.1~10 mg (ARNm)

Investigación preclínica como transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios previos a la estabilidad, desarrollo de formulaciones.

Producto farmacológico, LNP-ARNm

GMP, esterilidad

Sustancia farmacológica, ARNm

10 mg ~ 70 g

Nuevo medicamento en investigación (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayo clínico, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial

Producto farmacológico, LNP-ARNm

5000 viales o jeringas/cartuchos precargados

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