La deficiencia de ornitina transcarbamilo (OTC) es una enfermedad genética rara que provoca anomalías severas en el ciclo de la urea. Hay aproximadamente 10,000 casos por la prevalencia de la deficiencia de OTC a nivel mundial. La falta de la enzima OTC en las células hepáticas conduce a niveles elevados de amoníaco en la sangre, lo que puede causar convulsiones, coma y muerte en los pacientes no tratados. Actualmente, no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA para la deficiencia de OTC.
La terapia de reemplazo de proteína OTC o la terapia de mRNA OTC son candidatos a fármacos porque la expresión de la enzima OTC en el hígado de los pacientes con deficiencia de OTC podría restaurar la actividad del ciclo normal, previniendo daños neurológicos y la necesidad de trasplante de hígado.
Un tratamiento terapéutico de mRNA se desarrolla para la deficiencia de OTC. ARCT-810 se basa en la plataforma de entrega LUNAR mediada por lípidos de Arcturus, que entrega el mRNA de OTC a las células hepáticas y les permite producir enzimas funcionales de OTC. ARCT-810 ha demostrado un perfil de seguridad favorable y fue bien tolerado en los estudios de Fase 1a (voluntarios sanos) y Fase 1b (pacientes con deficiencia de OTC). Actualmente, Arcturus ha implementado un estudio de dosis múltiples de Fase 2 dirigido a adolescentes y adultos con deficiencia de OTC. La FDA de EE.UU. otorgó la designación de medicamento huérfano a ARCT-810.
Moderna lanzó un nuevo programa para la deficiencia de ornitina transcarbamilo (OTC) en 2022 —— mRNA-3139 que codifica OTC. Y mRNA-3139 se basa en un sistema de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Ofrece Solución Integral para RNA
Entregables Personalizados
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Grado
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Entregables
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Especificación
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Aplicaciones
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no-GMP
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Sustancia Farmacéutica, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Investigación preclínica como la transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios de pre-estabilidad, desarrollo de formulación
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Producto farmacéutico, LNP-mRNA
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GMP, Esterilidad
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Sustancia Farmacéutica, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayos clínicos, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
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Producto farmacéutico, LNP-mRNA
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5000 frascos o jeringas precargadas/ cartuchos
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Canales terapéuticos de mRNA para la deficiencia de OTC
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code name
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Proteína objetivo
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Indicaciones
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Fabricante
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Última etapa
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ARCT-810, LUNAR-OTC
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enzima OTC
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deficiencia de Ornitol Transcarbamilo (OTC)
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Arcturus
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Fase II
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mRNA-3139
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enzima OTC
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deficiencia de OTC
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Moderna
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Preclínico
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