La deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) es una enfermedad genética rara que provoca graves anomalías en el ciclo de la urea. Hay casi 10,000 casos por prevalencia de deficiencia de OTC a nivel mundial. La escasez de la enzima OTC en las células del hígado provoca niveles elevados de amoníaco en la sangre, lo que puede provocar convulsiones, coma y la muerte en pacientes no tratados. Actualmente, la FDA no ha aprobado ningún tratamiento para la deficiencia de OTC.
La terapia de reemplazo de proteínas de venta libre o la terapia de ARNm de venta libre son candidatos a medicamentos porque la expresión de la enzima OTC en el hígado de pacientes con deficiencia de OTC puede restaurar la actividad del ciclo normal, previniendo el daño neurológico y la necesidad de un trasplante de hígado.
Se desarrolla una terapia de ARNm para la deficiencia de OTC. ARCT-810 se basa en la plataforma de administración LUNAR mediada por lípidos de Arcturus, que administra ARNm de venta libre a las células del hígado y les permite producir enzimas de venta libre funcionales. Arct-810 ha demostrado un perfil de seguridad favorable y fue bien tolerado en los estudios de Fase 1a (voluntarios sanos) y Fase 1b (pacientes con deficiencia de OTC). Actualmente, Arcturus ha implementado un estudio de fase 2 de dosis múltiples dirigido a adolescentes y adultos con deficiencia de OTC. La FDA de EE. UU. otorgó la designación de medicamento huérfano a ARCT-810.
Moderna lanzó un nuevo programa para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) en 2022: mRNA-3139 que codifica OTC. Y el ARNm-3139 se basa en un sistema de administración de nanopartículas lipídicas (LNP).
Yaohai Bio-Pharma ofrece una solución integral para ARN
Entregables personalizados
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Grado
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Lo que recibe el cliente
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Especificaciones
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Aplicaciones
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no GMP
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Sustancia farmacológica, ARNm
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0.1~10 mg (ARNm)
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Investigación preclínica como transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios previos a la estabilidad, desarrollo de formulaciones.
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Producto farmacológico, LNP-ARNm
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GMP, esterilidad
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Sustancia farmacológica, ARNm
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10 mg ~ 70 g
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Nuevo medicamento en investigación (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayo clínico, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
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Producto farmacológico, LNP-ARNm
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5000 viales o jeringas/cartuchos precargados
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Tuberías terapéuticas de ARNm para la deficiencia de OTC
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Nombre clave
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Proteína objetivo
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indicaciones
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Fabricante
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Última etapa
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ARCT-810, LUNAR-OTC
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enzima de venta libre
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Deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)
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Arcturus
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Fase II
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ARNm-3139
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enzima de venta libre
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Deficiencia de venta libre
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moderno
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Preclínica
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EN
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