Terapéutica de ARNm para la acidemia propiónica

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Terapéutica de ARNm para la acidemia propiónica

También llamada aciduria propiónica, la acidosis propiónica (AP) es un trastorno metabólico autosómico recesivo poco común que es una acidemia orgánica de cadena ramificada. La acidemia propiónica es el resultado de la deficiencia de propionil-CoA carboxilasa (deficiencia de PCC), que es similar a la acidemia metilmalónica que surge de la deficiencia de metilmalonil-CoA mutasa. Los pacientes con acidemia propiónica no pueden procesar ciertas proteínas y grasas adecuadamente, lo que resulta en una acumulación de sustancias tóxicas como el ácido propiónico en la sangre o el agua, lo que causa los signos y síntomas de la acidemia propiónica.

Las enzimas PCC incluyen subunidades alfa y beta codificadas por los genes PCCA y PCCB; las mutaciones en ambas copias de los genes PCCA y PCCB provocan una deficiencia de la enzima PCC. Los posibles tratamientos para la acidemia propiónica pueden incluir una terapia de reemplazo de enzimas funcionales o una terapia de PCC basada en ARNm.

Encapsulado por LNP, el ARNm-3927, un tipo de medicamento de ARNm, comprende genes que codifican PCCA y PCCB para la expresión de enzimas PCC activas. El ARNm-3927 fue diseñado por Moderna para permitir que el cuerpo restablezca la enzima PCC faltante o disfuncional, lo que conduce a la acidemia propiónica. El ARNm-3927 de Moderna ha recibido la concesión de medicamentos huérfanos, designaciones de enfermedades pediátricas raras, designación de vía rápida de la FDA y designación de medicamento huérfano de la EMA para el tratamiento de la acidemia propiónica.

Actualmente se está llevando a cabo un estudio de fase 1/2 (primer estudio en humanos) para evaluar la seguridad del fármaco, la actividad farmacológica y la eficacia terapéutica del ARNm-3927 en pacientes con acidemia propiónica confirmada genéticamente. En mayo de 2023, Moderna anunció que se demostró que el ARNm-3927 era generalmente bien tolerado en las dosis inyectadas a partir de los datos provisionales del estudio de fase 1/2.

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Grado	Lo que recibe el cliente	Especificaciones	Aplicaciones
no GMP	Sustancia farmacológica, ARNm	0.1~10 mg (ARNm)	Investigación preclínica como transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios previos a la estabilidad, desarrollo de formulaciones.
	Producto farmacológico, LNP-ARNm
GMP, esterilidad	Sustancia farmacológica, ARNm	10 mg ~ 70 g	Nuevo medicamento en investigación (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayo clínico, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
	Producto farmacológico, LNP-ARNm	5000 viales o jeringas/cartuchos precargados

Tuberías terapéuticas de ARNm para la acidemia propiónica

Nombre clave	Proteína objetivo	indicaciones	Fabricante	Última etapa
ARNm-3927	Subunidades α y β de la enzima PCC (PCCA y PCCB)	Acidemia propiónica (AP)	moderno	Fase I / II

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