Al ser un sistema inmunológico adaptativo procariótico, CRISPR/Cas puede implantar ADN extraño que causa enfermedades en genomas bacterianos. El descubrimiento de este sistema revolucionó las estrategias de edición del genoma porque Cas9 puede dirigirse a cualquier objetivo deseado utilizando un ARN guía (ARNg) compuesto por una secuencia de ARNcr personalizada y ARNtracr fusionados. Esta poderosa tecnología ofrece un gran potencial para revertir enfermedades mediante la corrección de mutaciones en enfermedades poligénicas como las enfermedades cardiovasculares.
El ARNm no es infeccioso ni una plataforma de integración, y no existe riesgo potencial de infección o inserción de mutaciones. Normalmente, LNP lo administra como un vector no viral. Varias empresas, incluidas Intellia Therapeutics y CRISPR Therapeutics, han desarrollado tecnologías de edición de genes in vivo basadas en ARNm y ARNg Cas9.
Intellia Therapeutics desarrolló NTLA-2001 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR). La compañía recibió recientemente la autorización IND de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para iniciar un ensayo de fase III de NTLA-2001 para el tratamiento de ATTR-CM, con un importante ensayo internacional que comenzará a finales de 2023.
CRISPR Therapeutics está desarrollando CTX-310 para el tratamiento de la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) y la dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma ofrece una solución integral para ARN
Entregables personalizados
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Grado
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Lo que recibe el cliente
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Especificaciones
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Aplicaciones
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no GMP
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Sustancia farmacológica, ARNm
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0.1~10 mg (ARNm)
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Investigación preclínica como transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios previos a la estabilidad, desarrollo de formulaciones.
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Producto farmacológico, LNP-ARNm
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GMP, esterilidad
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Sustancia farmacológica, ARNm
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10 mg ~ 70 g
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Nuevo medicamento en investigación (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayo clínico, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
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Producto farmacológico, LNP-ARNm
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5000 viales o jeringas/cartuchos precargados
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