Nucleasa Cas9

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La edición de genes CRISPR es una técnica utilizada en biología molecular para modificar los genomas de organismos vivos. Se basa en una versión simplificada del sistema de defensa antiviral bacteriano CRISPR-Cas9. Al administrar la nucleasa Cas9 complejada con un ARN guía sintético (ARNg) a una célula, el genoma de la célula se puede cortar en la ubicación deseada. Esto permite eliminar genes existentes y/o agregar otros nuevos in vivo.

En términos más técnicos, Cas9 es una enzima endonucleasa de ADN guiada por ARN dual asociada con el sistema inmunológico adaptativo CRISPR en Streptococcus pyogenes. La técnica de edición del genoma CRISPR-Cas9 contribuyó de manera importante al Premio Nobel de Química en 2020, otorgado a Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.

El primer fármaco basado en la edición genética CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), fue aprobado en noviembre de 2023 con el nombre comercial Casgevy. Se utiliza en el Reino Unido para curar la anemia falciforme y la beta talasemia. El 8 de diciembre de 2023, Casgevy fue aprobado en los Estados Unidos por la FDA. Casgevy es el primer tratamiento de su tipo dirigido al gen BCL11A y fue descubierto por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.

Casgevy se crea enriqueciendo células autólogas para células CD34+ y luego editando el genoma ex vivo mediante la introducción del complejo CRISPR/Cas9 ribonucleoproteína (RNP) mediante electroporación. El ARNg incluido en el complejo RNP permite a CRISPR/Cas9 realizar una rotura precisa de la doble hebra del ADN en un sitio de unión del factor de transcripción crítico (GATA1) en la región potenciadora específica de eritroides del gen BCL11A.

Además de RNP, también se están investigando en ensayos clínicos el ADN o ARNm que codifica Cas9 y ARNg.

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