Caplacizumab (Cablivi) es un nanoanticuerpo humanizado dirigido al factor von Willebrand (vWF), también conocido como anticuerpo de dominio único (SdAb) o variable de cadena pesada (VHH). Caplacizumab fue desarrollado meticulosamente por Ablynx (una subsidiaria de Sanofi) y aprobado para tratar pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), un trastorno poco común caracterizado por una coagulación sanguínea anormal en los vasos sanguíneos pequeños. Caplacizumab se dirige al dominio A1 del vWF, bloqueando su interacción con el receptor plaquetario GpIb-IX-V y previniendo la formación de trombos ricos en plaquetas.
Caplacizumab, un nanocuerpo bivalente, se compone de dos unidades humanizadas homólogas unidas por un conector de tres alaninas. Se expresa en Escherichia coli (E. coli) mediante tecnología de ADN recombinante, dando como resultado un peso molecular aproximado de 28 kDa.
Caplacizumab es el primer fármaco aprobado dirigido al FvW y al tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP). También tiene la distinción de ser el primer anticuerpo de dominio único aprobado, lo que marca un hito notable en los productos biológicos pequeños.
Hitos clave de caplacizumab
Caplacizumab fue descubierto inicialmente por Ablynx, una empresa de biotecnología fundada en 2001 especializada en el desarrollo y comercialización de “nanocuerpos” en llamas y otros camélidos. En un movimiento estratégico, Sanofi completó la adquisición de Ablynx en enero de 2018 por 3.8 millones de euros, triunfando sobre su competidor Novo Nordisk, que había presentado múltiples ofertas por la empresa.
La eficacia y seguridad de caplacizumab se evaluaron mediante criterios de valoración positivos en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP) durante el ensayo TITAN de fase 2 y el posterior ensayo HERCULES de fase 3.
En 2018, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó su primera aprobación a caplacizumab, en combinación con plasmaféresis e inmunosupresión, para tratar a adultos que experimentan un episodio de aTTP.
En febrero de 2019, a este hito regulatorio le siguió la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA), que respalda el caplacizumab de Sanofi para el tratamiento del aTTP.
Yaohai Bio-Pharma ofrece una solución CDMO integral para VHH/sdAb
Tubería VHH anti-vWF
|
Nombre generico
|
Nombre de marca/nombre alternativo
|
Sistema de expresión
|
indicaciones
|
Fabricante
|
Etapa de I+D
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Escherichia coli
|
Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Aprobación
|
Referencia:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Primera aprobación mundial. Drogas. Octubre de 2018; 78 (15): 1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. La aprobación de nanocuerpos da un impulso a los anticuerpos de dominio. Descubrimiento de medicamentos de Rev Nacional. Julio de 2019; 18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
