Al ser un sistema inmunológico adaptativo procariota, CRISPR/Cas puede implantar ADN patógeno extranjero en los genomas bacterianos. El descubrimiento de este sistema revolucionó las estrategias de edición del genoma porque Cas9 puede dirigirse a cualquier objetivo deseado utilizando un ARN guía (gRNA) compuesto por una secuencia crRNA personalizada y tracrRNA fusionados juntos. Esta poderosa tecnología ofrece un gran potencial para revertir enfermedades corrigiendo mutaciones en enfermedades poligénicas como las cardiovasculares.
El mRNA no es infeccioso ni una plataforma de integración, y no existe riesgo potencial de infección o inserción de mutaciones. Por lo general, se administra mediante LNP como vector no viral. Varias empresas, incluidas Intellia Therapeutics y CRISPR Therapeutics, han desarrollado tecnologías de edición génica in vivo basadas en mRNA y gRNA de Cas9.
Intellia Therapeutics desarrolló NTLA-2001 para el tratamiento de la Amiloidosis por Transtiretina (ATTR). La empresa recientemente recibió la aprobación IND de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para iniciar un ensayo de Fase III de NTLA-2001 para el tratamiento de ATTR-CM, con un ensayo internacional significativo que comenzará a finales de 2023.
CRISPR Therapeutics está desarrollando CTX-310 para el tratamiento de la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) y dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Ofrece Solución Integral para RNA
Entregables Personalizados
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Grado
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Entregables
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Especificación
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Aplicaciones
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no-GMP
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Sustancia Farmacéutica, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Investigación preclínica como la transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios de pre-estabilidad, desarrollo de formulación
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Producto farmacéutico, LNP-mRNA
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GMP, Esterilidad
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Sustancia Farmacéutica, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayos clínicos, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
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Producto farmacéutico, LNP-mRNA
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5000 frascos o jeringas precargadas/ cartuchos
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