Desarrollado por Omega, el Controlador Epigenómico es una terapia basada en ARNm programada para ofrecer una orientación altamente específica de secuencias únicas dentro del genoma, que pueden modular de manera controlable la expresión genética durante duraciones personalizadas para brindar opciones distintas de "todo encendido" o "todo apagado". Al ejercer una acción pretranscripcional en los niveles más altos de regulación genética, los controladores basados en ARNm están destinados a superar la autorregulación compensatoria típicamente vinculada a los principales factores desencadenantes de enfermedades, incluidas aquellas que históricamente no han sido tratables mediante enfoques convencionales.
OTX-2002, el primer controlador epigenómico Omega de su clase, se está desarrollando actualmente para el tratamiento del carcinoma hepatocelular (CHC). OTX-2002 está destinado a regular el nivel de expresión de c-MYC (MYC), utilizando proteínas codificadas por ARNm específicas para mediar la regulación epigenética con el potencial de anular la autorregulación de MYC. La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a OTX-2002 para el tratamiento del CHC.
Se están investigando otras terapias de ARNm como controladores epigenómicos de Omega en estudios preclínicos, incluido OTX-2101 (MYC) para el cáncer de pulmón de células no pequeñas, CXCL 1-8 para la inflamación, HNF4A para la regeneración del hígado y SFRP1 para la alopecia.
Yaohai Bio-Pharma ofrece una solución integral para ARN
Entregables personalizados
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Grado
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Lo que recibe el cliente
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Especificaciones
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Aplicaciones
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no GMP
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Sustancia farmacológica, ARNm
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0.1~10 mg (ARNm)
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Investigación preclínica como transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios previos a la estabilidad, desarrollo de formulaciones.
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Producto farmacológico, LNP-ARNm
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GMP, esterilidad
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Sustancia farmacológica, ARNm
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10 mg ~ 70 g
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Nuevo medicamento en investigación (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayo clínico, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
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Producto farmacológico, LNP-ARNm
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5000 viales o jeringas/cartuchos precargados
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Tuberías de ARNm como controlador epigenómico
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Nombre clave
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Gen objetivo
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indicaciones
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Fabricante
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Última etapa
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OTX-2002
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MI C
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Carcinoma hepatocelular
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Omega terapéutico
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Fase I/II
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OTX-2101
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MI C
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Cáncer de pulmón de células no pequeñas
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Omega terapéutico
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Preclínica
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CXCL 1-8
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CXCL 1-8
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Inflamación, inmunología.
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Omega terapéutico
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Preclínica
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HNF4A
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HNF4A
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Regeneración del hígado
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Omega terapéutico
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Preclínica
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SFRP1
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SFRP1
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Alopecia
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Omega terapéutico
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Preclínica
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