mRNA como Controlador Epigenómico

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mRNA como Controlador Epigenómico

Desarrollado por Omega, el Controlador Epigenómico es una terapia basada en mRNA programada para proporcionar un objetivo altamente específico de secuencias únicas dentro del genoma, lo cual puede modular de manera controlada la expresión génica durante duraciones personalizadas para ofrecer opciones distintas a "todo encendido" o "todo apagado". A través de ejercer acción pre-transcripcional en los niveles más altos de la regulación génica, los controladores basados en mRNA están diseñados para superar la autoregulación compensatoria típicamente asociada a factores clave que impulsan enfermedades, incluidos aquellos que históricamente han sido intratables con enfoques convencionales.

Como el primer controlador epigenómico de la clase Omega, OTX-2002 actualmente se está desarrollando para el tratamiento del carcinoma hepatocelular (HCC). OTX-2002 tiene como objetivo regular el nivel de expresión de c-MYC (MYC), utilizando proteínas codificadas por mRNA dirigido para mediar la regulación epigenética con el potencial de anular la autoregulación de MYC. La FDA otorgó la Designación de Medicamento Huérfano a OTX-2002 para el tratamiento del HCC.

Otros terapéuticos de mRNA como controladores epigenómicos de Omega están siendo investigados en estudios preclínicos, incluyendo OTX-2101 (MYC) para el cáncer de pulmón no microcítico, CXCL 1-8 para inflamación, HNF4A para regeneración hepática y SFRP1 para alopecia.

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Síntesis de ARN a medida

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Servicios CDMO de mRNA

Desarrollo de Procesos
Fabricación GMP
Llenado y terminación aséptica
Análisis y pruebas

Entregables Personalizados

Grado	Entregables	Especificación	Aplicaciones
no-GMP	Sustancia Farmacéutica, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Investigación preclínica como la transfección celular, desarrollo de métodos analíticos, estudios de pre-estabilidad, desarrollo de formulación
	Producto farmacéutico, LNP-mRNA
GMP, Esterilidad	Sustancia Farmacéutica, mRNA	10 mg~70 g	Investigational new drug (IND), Autorización de ensayo clínico (CTA), Suministro de ensayos clínicos, Solicitud de licencia biológica (BLA), Suministro comercial
	Producto farmacéutico, LNP-mRNA	5000 frascos o jeringas precargadas/ cartuchos

Cadenas de mRNA como Controlador Epigenómico

code name	Gen objetivo	Indicaciones	Fabricante	Última etapa
OTX-2002	MYC	Carcinoma hepatocelular	Omega Therapeutic	Fase I/II
OTX-2101	MYC	Cáncer de pulmón de células no pequeñas	Omega Therapeutic	Preclínico
CXCL 1-8	CXCL 1-8	Inflamación, inmunología	Omega Therapeutic	Preclínico
HNF4A	HNF4A	Regeneración hepática	Omega Therapeutic	Preclínico
SFRP1	SFRP1	Alopecia	Omega Therapeutic	Preclínico

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