Cas9 Nuclease

Modalidad

Cas9 Nuclease-zxm

La edición de genes CRISPR es una técnica utilizada en la biología molecular para modificar los genomas de los organismos vivos. Se basa en una versión simplificada del sistema de defensa antivirus CRISPR-Cas9 bacteriano. Al entregar el complejo Cas9 con un ARN guía sintético (gRNA) en una célula, se puede cortar el genoma de la célula en una ubicación deseada. Esto permite eliminar genes existentes y/o añadir nuevos in vivo.

En términos más técnicos, Cas9 es una enzima endonucleasa de ADN guiada por doble ARN asociada al sistema inmunitario adaptativo CRISPR en Streptococcus pyogenes . La técnica de edición del genoma CRISPR-Cas9 fue una contribución significativa al Premio Nobel de Química en 2020, que se otorgó a Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.

El primer fármaco basado en la edición de genes CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), fue aprobado en noviembre de 2023 con el nombre comercial Casgevy. Se utiliza en el Reino Unido para curar la enfermedad de células falciformes y la talasemia beta. El 8 de diciembre de 2023, Casgevy fue aprobado en los Estados Unidos por la FDA. Casgevy es un tratamiento pionero que tiene como objetivo el gen BCL11A, y fue descubierto por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.

Casgevy se crea enriqueciendo células autólogas para células CD34+, y luego editando el genoma in vitro mediante la introducción del complejo ribonucleoproteico (RNP) CRISPR/Cas9 por electroporación. El gRNA incluido en el complejo RNP permite que CRISPR/Cas9 realice una rotura precisa del ADN de doble cadena en un sitio de unión de factor de transcripción crítico (GATA1) en la región del potenciador específico de eritroides del gen BCL11A.

Además del RNP, se está investigando el ADN o ARNm que codifica para Cas9 y gRNA en ensayos clínicos.

Todas las categorías

Modalidad

Cas9 Nuclease-zxm

Yaohai Bio-Pharma Ofrece Solución Integral de CDMO para Cas9 Nuclease

Microbial CDMO

Enlaces Rápidos

PONTE EN CONTACTO

Get in touch