Caplacizumab (Cablivi) es un Nanoanticuerpo humanizado dirigido contra el factor von Willebrand (vWF), también conocido como Anticuerpo de Dominio Único (SdAb) o Variable Pesada Cadena (VHH). Caplacizumab fue desarrollado meticulosamente por Ablynx (una subsidiaria de Sanofi) y aprobado para tratar a pacientes con purpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), un trastorno poco común caracterizado por coagulación anormal en vasos sanguíneos pequeños. Caplacizumab apunta al dominio A1 del vWF, bloqueando su interacción con el receptor GpIb-IX-V de las plaquetas y previniendo la formación de trombos ricos en plaquetas.
Caplacizumab, un Nanocuerpo bivalente, está compuesto por dos unidades homólogas humanizadas unidas por un enlace de tres alaninas. Se expresa en Escherichia coli (E. coli) mediante tecnología de ADN recombinante, resultando en un peso molecular aproximado de 28 kDa.
Caplacizumab es el primer medicamento aprobado que tiene como objetivo el vWF y trata la purpura trombocítica trombótica adquirida (aTTP). También tiene la distinción de ser el primer anticuerpo de dominio único aprobado, marcando un hito notable en los biológicos pequeños.
Principales hitos de Caplacizumab
Caplacizumab fue descubierto inicialmente por Ablynx, una empresa biotecnológica fundada en 2001 que se especializa en el desarrollo y comercialización de “nanocuerpos” en llamas y otros camélidos. En un movimiento estratégico, Sanofi completó la adquisición de Ablynx en enero de 2018 por €3.8 mil millones, triunfando sobre el competidor Novo Nordisk, que había presentado múltiples ofertas por la empresa.
La eficacia y seguridad de caplacizumab fueron evaluadas con resultados positivos en pacientes con purpura trombocítica trombótica adquirida (aTTP) durante tanto el ensayo fase 2 TITAN como el subsiguiente ensayo fase 3 HERCULES.
En 2018, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó su primera aprobación para caplacizumab, en combinación con el intercambio plasmático e inmunosupresión, para tratar a adultos que experimentan un episodio de aTTP.
En febrero de 2019, este hito regulatorio fue seguido por la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), respaldando el Caplacizumab de Sanofi para el tratamiento del aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Ofrece Solución Integral de CDMO para VHH/sdAb
Pipeline de VHH Anti-vWF
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Nombre genérico
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Nombre de Marca / Nombre Alternativo
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Sistema de expresión
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Indicaciones
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Fabricante
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Etapa de I+D
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Caplacizumab-YHDP
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ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
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Escherichia Coli
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Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP)
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Ablinx NV, Sanofi
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Aprobación
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Referencia:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Primera Aprobación Global. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Aprobación de Nanobody da un impulso a los anticuerpos de dominio. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
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