Nedostatek ornithin transkarbamylázy (OTC) je vzácné genetické onemocnění, které způsobuje závažné abnormality v cyklu močoviny. Celosvětově existuje téměř 10,000 XNUMX případů prevalence nedostatku OTC. Nedostatek OTC enzymu v jaterních buňkách vede ke zvýšeným hladinám amoniaku v krvi, což může u neléčených pacientů způsobit záchvaty, kóma a smrt. V současné době není FDA schválena žádná léčba nedostatku OTC.
OTC proteinová substituční terapie nebo OTC mRNA terapie jsou kandidáty na léky, protože exprese OTC enzymu v játrech pacientů s deficitem OTC může být schopna obnovit normální aktivitu cyklu, čímž se zabrání neurologickému poškození a nutnosti transplantace jater.
Pro nedostatek OTC je vyvinuto mRNA terapeutikum. ARCT-810 je založen na lipidem zprostředkované LUNAR platformě Arcturus, která dodává OTC mRNA do jaterních buněk a umožňuje jim produkovat funkční OTC enzymy. Arct-810 prokázal příznivý bezpečnostní profil a byl dobře tolerován ve studiích fáze 1a (zdraví dobrovolníci) a fáze 1b (pacienti s deficitem OTC). V současné době společnost Arcturus zavedla studii fáze 2 s více dávkami zaměřenou na adolescenty a dospělé s deficitem OTC. Americká FDA udělila označení léku pro vzácná onemocnění ARCT-810.
Moderna zavedla nový program pro nedostatek ornitin transkarbamylázy (OTC) v roce 2022 —— mRNA-3139 kódující OTC. A mRNA-3139 je založena na systému dodávání lipidových nanočástic (LNP).
Yaohai Bio-Pharma nabízí komplexní řešení pro RNA
Vlastní dodávky
|
Stupeň
|
Dodávky
|
specifikace
|
Aplikace
|
|
non-GMP
|
Léčivá látka, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinický výzkum, jako je buněčná transfekce, vývoj analytických metod, předstabilizační studie, vývoj formulací
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Léčivá látka, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výzkumný nový lék (IND), Povolení ke klinickému hodnocení (CTA), Dodávka klinického hodnocení, Žádost o biologickou licenci (BLA), Komerční dodávka
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčních lahviček nebo předplněných injekčních stříkaček/náplní
|
mRNA Therapeutics Pipelines pro OTC deficit
|
Krycí jméno
|
Cílový protein
|
Indikace
|
Výrobce
|
Nejnovější fáze
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzym
|
Nedostatek ornitin transkarbamylázy (OTC).
|
Arcturus
|
Fáze II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzym
|
OTC nedostatek
|
Moderní
|
Předklinické
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
