Methylmalonová acidemie (MMA), známá jako metylmalonová acidurie, je shluk dědičných poruch způsobených mutacemi v genech, které se dědí autozomálně recesivním způsobem. Jedinci s methylmalonovou acidémií nejsou schopni správně zpracovávat určité bílkoviny a tukové části, což vede k hromadění kyseliny methylmalonové (toxických látek) v krvi a/nebo moči a k vážnému stavu známému jako dekompenzace nebo metabolické krize. V současné době neexistuje žádná schválená léčba methylmalonové acidémie.
Deficit enzymu methylmalonové kyseliny-CoA mutázy (kódovaného lidským genem MUT) je hlavní příčinou metylmalonové acidémie (asi 60 % případů) a enzymová substituční terapie nebo terapie založené na MUT mRNA poskytují léky volby.
mRNA-3704 a mRNA-3705
Na zvířecích modelech předklinické studie prokazující koncepci ukázaly, že terapie mRNA jsou také indikovány k léčbě vzácných metabolických poruch, jako je izolovaná methylmalonová acidémie (MMA). mRNA-3704 a mRNA-3705, dva kandidáti MMA terapie založené na mRNA, byly objeveny společností Moderna, kódující funkční enzym methylmalonyl-CoA mutázu. mRNA-3704 a mRNA-3705 jsou formulovány s lipidovými nanočásticemi (LNP).
mRNA-3705 je v současné době ve fázi klinických zkoušek. Bylo hlášeno, že mRNA-3705 byla testována ve studii fáze 1/2 (Landmark study), ve které 11 účastníků dostalo 221 dávek mRNA-3705. K dnešnímu dni se všichni účastníci rozhodli pro účast v následné studii Open-Label Extension. Doposud mRNA-3705 obecně získala dobře snášenlivou schopnost a žádné studie nebyly přerušeny kvůli bezpečnosti nebo splnění protokolem definovaných kritérií toxicity omezujících dávku.
Yaohai Bio-Pharma nabízí komplexní řešení pro RNA
Vlastní dodávky
|
Stupeň
|
Dodávky
|
specifikace
|
Aplikace
|
|
non-GMP
|
Léčivá látka, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinický výzkum, jako je buněčná transfekce, vývoj analytických metod, předstabilizační studie, vývoj formulací
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Léčivá látka, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výzkumný nový lék (IND), Povolení ke klinickému hodnocení (CTA), Dodávka klinického hodnocení, Žádost o biologickou licenci (BLA), Komerční dodávka
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčních lahviček nebo předplněných injekčních stříkaček/náplní
|
mRNA Therapeutics Pipelines pro methylmalonovou acidemii
|
Krycí jméno
|
Cílový protein
|
Indikace
|
Výrobce
|
Nejnovější fáze
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutáza
|
Methylmalonová acidémie
|
Moderní
|
Fáze II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutáza
|
Methylmalonová acidémie
|
Moderní
|
Fáze I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
