Lidské tělo může být využito mRNA k translaci a kódování terapeutických proteinů, jako jsou transmembránové, intracelulární, intramitochondriální a vylučované proteiny. Proteinová substituční terapie založená na mRNA poskytuje životaschopnou alternativní léčbu různých onemocnění.
Klinické studie prokázaly, že terapeutika na bázi mRNA lze použít u ischemie myokardu (AZD8601, VEGF mRNA), nedostatku ornitin transkarbamylázy (ARCT-810, OTCase mRNA), methylmalonové acidémie (mRNA-3705, MUT mRNA), propionové acidémie (mRNA 3927, PCCA/B mRNA), cystická fibróza (MRT-5005 a VX-522, CFTR mRNA).
Kromě toho mRNA přímo kódují protilátky (např. neutralizační protilátky, fragmenty protilátek a nanoprotilátky) pro prevenci a léčbu virových infekcí a rakoviny. Tyto protilátky specificky rozpoznávají viry, bakterie a rakovinné/nádorové buňky a vážou je prostřednictvím dlouhých variabilních řetězců, což se ukazuje jako užitečné pro prevenci a léčbu SARS-CoV-2, HIV, stejně jako zvířecích modelů a lidských nádorů.
Yaohai Bio-Pharma nabízí komplexní řešení pro RNA
Vlastní dodávky
Stupeň
|
Dodávky
|
specifikace
|
Aplikace
|
non-GMP
|
Léčivá látka, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinický výzkum, jako je buněčná transfekce, vývoj analytických metod, předstabilizační studie, vývoj formulací
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
GMP, sterilita
|
Léčivá látka, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výzkumný nový lék (IND), Povolení ke klinickému hodnocení (CTA), Dodávka klinického hodnocení, Žádost o biologickou licenci (BLA), Komerční dodávka
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčních lahviček nebo předplněných injekčních stříkaček/náplní
|