Nedostatek ornithinu transkarbamylázu (OTC) je vzácná genetická nemoc, která způsobuje vážné poruchy v cyklu močoviny. Celosvětově je přibližně 10 000 případů nedostatku OTC. Nedostatek enzymu OTC v jaternejch buňkách způsobuje zvýšené úrovně amoniaku v krvi, což může vést k konvulzím, kómatu a smrti u nezaopatřených pacientů. V současnosti není žádná léčba schválena FDA pro nedostatek OTC.
Terapie nahrazováním OTC proteinu nebo terapie OTC mRNA jsou lékařskémi kandidáty, protože expresce enzymu OTC v jateru pacientů s nedostatkem OTC může obnovit normální činnost cyklu, prevence neurologické škody a potřeby transplantace jater.
Pro nedostatek OTC se vyvíjí mRNA terapeutika. ARCT-810 je založeno na lipidově médiované platformě LUNAR od společnosti Arcturus, která dodává mRNA OTC do jaterních buněk a umožňuje jim produkci funkčních enzymů OTC. ARCT-810 ukázal příznivý bezpečnostní profil a byl dobře tolerován v fázích 1a (zdraví dobrovolníci) a 1b (pacienti s nedostatkem OTC). V současné době společnost Arcturus realizuje fázové studie 2 s více dávkami zaměřené na adolescenty a dospělé s nedostatkem OTC. FDA ve Spojených státech udělilo ARCT-810 status léku pro řídce vyskytující se nemoci.
Moderna zahájila v roce 2022 nový program pro nedostatek ornithinu transkarbamylátového (OTC) —— mRNA-3139 kodující OTC. mRNA-3139 je založena na systému dodávky lipidových nanoparticul (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Nabízí Kompletní Řešení pro RNA
|
Katalogové RNA produkty
- Katalogové mRNA produkty
- Katalogové saRNA produkty
- Katalog circRNA produktů
|
Vlastní syntéza RNA
- Vlastní syntéza mRNA
- Vlastní syntéza saRNA
- Vlastní syntéza circRNA
|
služby CDMO mRNA
- Vývoj procesu
- Výroba podle GMP
- Asceptické vyplňování a dokončování
- Analýza a testování
|
Vlastní Dodávky
|
Třída
|
Dodávané výsledky
|
Specifikace
|
Aplikace
|
|
ne-GMP
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Předklinická výzkumná činnost, jako je transfekce buněk, Vývoj analytických metod, Předběžná studie stability, Vývoj formulace
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žádost o registraci nového léku (IND), Uznání klinického výzkumu (CTA), Zásobníky pro klinické výzkumy, Aplikace na licenci biologického léku (BLA), Komerční zásobování
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampulek nebo přednaplněných šroubovacích tub
|
pipeline mRNA terapeutik pro nedostatek OTC
|
Kódové označení
|
Cílový protein
|
Příznaky
|
Výrobce
|
Nejnovější fáze
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzym OTC
|
Nedostatek ornithinu transkarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Fáze II
|
|
mRNA-3139
|
Enzym OTC
|
Nedostatek OTC
|
Moderna
|
Předklinická fáze
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
