Methylmalonová acidémie (MMA), známá jako methylmalonový příliv, je skupinou dědičných poruch způsobených mutacemi v genech, které jsou děděny v autosomálně recesivním způsobu. Osoby s methylmalonovou acidémií nemohou správně zpracovávat určité bílkoviny a části tuků, což vede k akumulaci methylmalonové kyseliny (toxickejch látek) v krvi a/nebo moči a vážnému stavu známému jako dekompensační události nebo metabolické krize. V současnosti neexistuje žádné schválené léčení methylmalonové acidémie.
Nedostatek enzymu methylmalonová kyselina-CoA mutase (kódovaného lidským genem MUT) je hlavní příčinou methylmalonové acidémie (asi 60 % případů) a enzymová náhradní terapie nebo terapie založené na MUT mRNA poskytují léky na volbu.
mRNA-3704 a mRNA-3705
V modelích živočichů předklinické studie prokázání konceptu ukázaly, že mRNA terapie jsou také indikovány pro léčbu vzácných metabolických poruch, jako je izolovaná methylmalonová acidémie (MMA). mRNA-3704 a mRNA-3705, dva kandidáti na mRNA terapii pro MMA, byly objeveny společností Moderna a kodují pro funkční enzym methylmalonyl-CoA mutase. mRNA-3704 a mRNA-3705 jsou formulovány pomocí lipidových nanoparticlí (LNP).
mRNA-3705 je aktuálně v klinických studiích. Bylo nahlášeno, že mRNA-3705 byla otestována v studii fáze 1/2 (Landmark study), ve které obdrželo 11 účastníků celkem 221 dávek mRNA-3705. Dosud se všichni účastníci rozhodli zúčastnit se následné studie s otevřenou formou podání. Dosud má mRNA-3705 obecně dobrou toleranci a žádná studie nebyla ukončena kvůli bezpečnostním důvodům nebo splněním protokolově definovaných kritérií toxického limitu dávky.
Yaohai Bio-Pharma Nabízí Kompletní Řešení pro RNA
|
Katalogové RNA produkty
- Katalogové mRNA produkty
- Katalogové saRNA produkty
- Katalog circRNA produktů
|
Vlastní syntéza RNA
- Vlastní syntéza mRNA
- Vlastní syntéza saRNA
- Vlastní syntéza circRNA
|
služby CDMO mRNA
- Vývoj procesu
- Výroba podle GMP
- Asceptické vyplňování a dokončování
- Analýza a testování
|
Vlastní Dodávky
|
Třída
|
Dodávané výsledky
|
Specifikace
|
Aplikace
|
|
ne-GMP
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Předklinická výzkumná činnost, jako je transfekce buněk, Vývoj analytických metod, Předběžná studie stability, Vývoj formulace
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žádost o registraci nového léku (IND), Uznání klinického výzkumu (CTA), Zásobníky pro klinické výzkumy, Aplikace na licenci biologického léku (BLA), Komerční zásobování
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampulek nebo přednaplněných šroubovacích tub
|
potrubí mRNA terapeutik pro methylmalonovou acidemii
|
Kódové označení
|
Cílový protein
|
Příznaky
|
Výrobce
|
Nejnovější fáze
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonová acidemie
|
Moderna
|
Fáze II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonová acidemie
|
Moderna
|
Fáze I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
