Terapeutika mRNA pro zánětlivou dušenku

Modalita

Terapeutika mRNA pro zánětlivou dušenku

Zánětlivá fibrosa (ZF) je genetické onemocnění, které se vyskytuje vzácně ve forma autosomální recesivity a postihuje plicní a trávicí systém, což na následovat zaútočí na dýchací a trávicí poruchy. Příčiny nemoci spočívají v nefunkčních mutacích obou kopií (alél) genu kodujícího pro protein cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Protein CFTR reguluje přenos solí (včetně iontů bikarbonátu) a vody přes membrány epitelových buněk; mutace v genu CFTR ruší normální funkci chloridových kanálů, což má za následek omezený přenos slizovité tekutiny v epitelovém podkladu v plicích, ledvinách a dalších orgánech, čímž způsobuje zánětlivou fibrosu.

Projev funkční kopie mRNA CFTR v plicích pacientů s kystickou fibrozí může obnovit funkci CFTR a zpomalit průběh plnicové choroby. Některé mRNA-bazované terapeutika, včetně MRT5005, ARCT-032 a VX-522, jsou nyní testovány v preklinických a klinických studiích.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) identifikovala vedoucí kandidáta MRT5005, mRNA optimalizovanou podle kodonů zakódující pro bílkovinu CFTR, jako nejlepší lék na léčbu kystické fibrose. MRT5005 je sprašován ve formě aerosolu tvořeného LNP, který se nasouvá (inkalační dodání) a cílí na mRNA, která mohou být doručeny přímo do dýchacích cest.

In vitro a in vivo experimenty pomocí buněk lidské embryonální ledviny a zvířat, která nevytvořují CFTR, ukázaly výrobu CFTR po inhalaci MRT5005. V studii RESTORE-CF (fáze 1/2) byla jednoduchá dávka MRT5005 podána pacientům s mukoviscidózou ve třech úroveňích dávek (8, 16 a 24 mg). MRT5005 byl dobře tolerován v dávkách 8 mg a 16 mg a žádné vážné nežádoucí účinky nebyly pozorovány ani v jedné z dávek.

ARCT-032

Acturus vyvíjí ARCT-032 na základě platformy LUNAR Lipid Spray, která kóduje pro bílkovinu CFTR jako terapeutická strategie pro mukoviscidózu. ARCT-032 byl úspěšně dodán do dýchacího epitelu a vyprodukoval funkční bílkovinu CFTR, jak ukázaly in vivo testy. Bylo mu uděleno Označení pro sirotečné léky a Označení pro vzácné dětské nemoci od americké Agentury pro léčiva a potraviny (FDA). Probíhají fázové studie I. stupně ARCT-032.

VX-522

Vertex spolupracuje s Modenou na vývoji další mRNA terapie založené na CFTR, VX-522, pro léčbu pacientů s fyzičkou trpících neaktivními CFTR bílkovinami; VX-522 je rovněž aplikován inhalačně pomocí CFTR mRNA encapsulované v NLP dodané do plic. Dne 7. ledna 2024 Vertex oznámil dokončení části fáze I pro VX-522 (jednodávková část) a zahájení opakované dávkové (MAD) části klinického studia.

Yaohai Bio-Pharma Nabízí Kompletní Řešení pro RNA

Katalogové RNA produkty

Katalogové mRNA produkty
Katalogové saRNA produkty
Katalog circRNA produktů

Vlastní syntéza RNA

Vlastní syntéza mRNA
Vlastní syntéza saRNA
Vlastní syntéza circRNA

Služby CDMO mRNA

Vývoj procesu
Výroba podle GMP
Asceptické vyplňování a dokončování
Analýza a testování

Vlastní Dodávky

Třída	Dodávané výsledky	Specifikace	Aplikace
ne-GMP	Látka pro léčivo, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Předklinická výzkumná činnost, jako je transfekce buněk, Vývoj analytických metod, Předběžná studie stability, Vývoj formulace
	Léčivový produkt, LNP-mRNA
GMP, Sterilita	Látka pro léčivo, mRNA	10 mg~70 g	Žádost o registraci nového léku (IND), Uznání klinického výzkumu (CTA), Zásobníky pro klinické výzkumy, Aplikace na licenci biologického léku (BLA), Komerční zásobování
	Léčivový produkt, LNP-mRNA	5000 ampulek nebo přednaplněných šroubovacích tub

Potrubí mRNA terapeutik pro cystickou fibroz

kódové označení	Cílový protein	příznaky	Výrobce	Nejnovější fáze
MRT5005	CFTR protein	Zádušnicová fibroza	Translate Bio, Sanofi	Fáze I/II
ARCT-032	CFTR protein	Zádušnicová fibroza	Arcturus Therapeutics	Fáze I
VX-522, mRNA-3692	CFTR protein	Zádušnicová fibroza	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Fáze I
RCT2100	Čeká se aktualizace	Čeká se aktualizace	ReCode Therapeutics	Předklinická fáze

Všechny kategorie

Terapeutika mRNA pro zánětlivou dušenku

Modalita