A deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) é uma doença genética rara que proporciona graves anormalidades no ciclo da uréia. Existem quase 10,000 casos pela prevalência de deficiência de OTC em todo o mundo. A escassez da enzima OTC nas células do fígado leva a níveis elevados de amônia no sangue, o que pode causar convulsões, coma e morte em pacientes não tratados. Atualmente, nenhum tratamento é aprovado pelo FDA para deficiência de OTC.
A terapia de reposição de proteínas OTC ou a terapia com mRNA OTC são candidatos a medicamentos porque a expressão da enzima OTC no fígado de pacientes com deficiência de OTC pode ser capaz de restaurar a atividade normal do ciclo, prevenindo danos neurológicos e a necessidade de transplante de fígado.
Uma terapêutica de mRNA é desenvolvida para deficiência de OTC. ARCT-810 é baseado na plataforma de entrega LUNAR mediada por lipídios de Arcturus, que fornece mRNA OTC às células do fígado e permite que elas produzam enzimas OTC funcionais. Arct-810 demonstrou um perfil de segurança favorável e foi bem tolerado nos estudos de Fase 1a (voluntários saudáveis) e Fase 1b (pacientes com deficiência de OTC). Atualmente, Arcturus implementou um estudo de fase 2 de doses múltiplas direcionado a adolescentes e adultos com deficiência de OTC. A FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao ARCT-810.
Moderna lançou um novo programa para deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) em 2022 —— mRNA-3139 que codifica OTC. E o mRNA-3139 é baseado em um sistema de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP).
Yaohai Bio-Pharma oferece solução completa para RNA
Entregáveis personalizados
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Grau
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Entregas
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Especificação
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Aplicações
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não GMP
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Substância medicamentosa, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Pesquisa pré-clínica, como transfecção celular, desenvolvimento de métodos analíticos, estudos de pré-estabilidade, desenvolvimento de formulações
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Medicamento, LNP-mRNA
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BPF, Esterilidade
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Substância medicamentosa, mRNA
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10mg~70g
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Novo medicamento experimental (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Fornecimento de ensaio clínico, Pedido de licença biológica (BLA), Fornecimento comercial
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Medicamento, LNP-mRNA
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5000 frascos ou seringas/cartuchos pré-cheios
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Pipelines terapêuticos de mRNA para deficiência de OTC
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Nome do código
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Proteína Alvo
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Indicações
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Fabricante
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Última etapa
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ARCT-810, LUNAR-OTC
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Enzima OTC
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Deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC)
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Arcturus
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Fase II
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ARNm-3139
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Enzima OTC
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Deficiência de OTC
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Moderno
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Pré-clínico
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EN
AR
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CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
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NÃO
PL
PT
RO
RU
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SV
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TR
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MK
UR
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