A acidemia metilmalônica (MMA), conhecida como acidúria metilmalônica, é um conjunto de doenças hereditárias causadas por mutações em genes herdados de maneira autossômica recessiva. Indivíduos com acidemia metilmalônica são incapazes de processar adequadamente certas proteínas e partes gordurosas, resultando no acúmulo de ácido metilmalônico (substâncias tóxicas) no sangue e/ou urina e em uma condição grave conhecida como eventos de descompensação ou crises metabólicas. Atualmente não existe tratamento aprovado para acidemia metilmalônica.
A deficiência da enzima ácido metilmalônico-CoA mutase (codificada pelo gene MUT humano) é a principal causa de acidemia metilmalônica (cerca de 60% dos casos), e a terapia de reposição enzimática ou terapias baseadas em mRNA do MUT fornecem os medicamentos de escolha.
mRNA-3704 e mRNA-3705
Em modelos animais, estudos pré-clínicos de prova de conceito demonstraram que as terapias com mRNA também são indicadas para o tratamento de distúrbios metabólicos raros, como a acidemia metilmalônica isolada (MMA). mRNA-3704 e mRNA-3705, dois candidatos à terapia MMA baseada em mRNA, foram descobertos pela Moderna, codificando a enzima funcional metilmalonil-CoA mutase. mRNA-3704 e mRNA-3705 são formulados com nanopartículas lipídicas (LNP).
O mRNA-3705 está atualmente em testes clínicos. Foi relatado que o mRNA-3705 foi testado em um estudo de Fase 1/2 (estudo Landmark) no qual 11 participantes receberam 221 doses de mRNA-3705. Até o momento, todos os participantes optaram por participar de um estudo de extensão aberto subsequente. Até agora, o mRNA-3705 geralmente ganhou capacidade de boa tolerância e nenhum estudo foi interrompido devido à segurança ou ao cumprimento dos critérios de toxicidade limitantes da dose definidos pelo protocolo.
Yaohai Bio-Pharma oferece solução completa para RNA
Entregáveis personalizados
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Grau
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Entregas
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Especificação
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Aplicações
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não GMP
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Substância medicamentosa, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Pesquisa pré-clínica, como transfecção celular, desenvolvimento de métodos analíticos, estudos de pré-estabilidade, desenvolvimento de formulações
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Medicamento, LNP-mRNA
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BPF, Esterilidade
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Substância medicamentosa, mRNA
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10mg~70g
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Novo medicamento experimental (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Fornecimento de ensaio clínico, Pedido de licença biológica (BLA), Fornecimento comercial
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Medicamento, LNP-mRNA
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5000 frascos ou seringas/cartuchos pré-cheios
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Pipelines terapêuticos de mRNA para acidemia metilmalônica
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Nome do código
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Proteína Alvo
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Indicações
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Fabricante
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Última etapa
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ARNm-3705
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Metilmalonil-CoA mutase
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acidemia metilmalônica
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Moderno
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Fase II
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ARNm-3704
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Metilmalonil-CoA mutase
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acidemia metilmalônica
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Moderno
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Fase I / II
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EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NÃO
PL
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RU
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ET
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TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
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