A deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) é uma doença genética rara que provoca anomalias severas no ciclo da ureia. Existem cerca de 10.000 casos de deficiência de OTC em todo o mundo, com base na prevalência. A falta do enzima OTC nas células hepáticas leva a níveis elevados de amônia no sangue, o que pode causar convulsões, coma e morte em pacientes não tratados. Atualmente, nenhum tratamento foi aprovado pela FDA para deficiência de OTC.
As terapias de reposição de proteína OTC ou terapia de mRNA OTC são candidatas a medicamentos porque a expressão do enzima OTC no fígado de pacientes com deficiência de OTC pode restaurar a atividade normal do ciclo, prevenindo danos neurológicos e a necessidade de transplante de fígado.
Um terapêutico mRNA foi desenvolvido para deficiência de OTC. O ARCT-810 é baseado na plataforma de entrega LUNAR mediada por lipídeos da Arcturus, que entrega mRNA de OTC para células hepáticas e permite que elas produzam enzimas funcionais de OTC. O Arct-810 demonstrou um perfil de segurança favorável e foi bem tolerado nos estudos da Fase 1a (voluntários saudáveis) e Fase 1b (pacientes com deficiência de OTC). Atualmente, a Arcturus implementou um estudo multicentrada de Fase 2 direcionado a adolescentes e adultos com deficiência de OTC. A FDA dos EUA concedeu à ARCT-810 o status de medicamento órfão.
A Moderna lançou um novo programa para deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) em 2022 —— mRNA-3139 codificando OTC. E o mRNA-3139 é baseado em um sistema de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Oferece Solução Completa para RNA
Entregáveis Personalizados
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Grau
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Entregáveis
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Especificações
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Aplicações
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não-GMP
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Substância Medicamentosa, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Pesquisa pré-clínica, como transfeção celular, Desenvolvimento de métodos analíticos, Estudos pré-estabilidade, Desenvolvimento de formulação
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Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
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GMP, Estéril
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Substância Medicamentosa, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Suprimento para ensaios clínicos, Biologic license application (BLA), Suprimento comercial
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Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
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5000 frascos ou seringas pré-enchidas / cartuchos
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pipeline de Terapêuticos mRNA para Deficiência de OTC
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Code name
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Proteína alvo
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Indicações
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Fabricante
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Última fase
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ARCT-810, LUNAR-OTC
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Enzima OTC
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Deficiência de Ornitol Transcarbamilase (OTC)
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Arcturus
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Fase II
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mRNA-3139
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Enzima OTC
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Deficiência de OTC
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Moderna
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Pré-clínico
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EN
AR
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DA
NL
FI
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IT
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