A acidemia metilmalônica (MMA), conhecida como metilmalônica acidúria, é um grupo de distúrbios hereditários causados por mutações em genes que são transmitidos de forma autossômica recessiva. Indivíduos com acidemia metilmalônica não conseguem processar certas proteínas e partes de gorduras adequadamente, resultando na acumulação de ácido metilmalônico (substâncias tóxicas) no sangue e/ou urina e em uma condição grave conhecida como eventos de descompensação ou crises metabólicas. Atualmente, não há tratamento aprovado para acidemia metilmalônica.
A deficiência do enzima metilmalônico-CoA mutase (codificado pelo gene MUT humano) é a principal causa da acidemia metilmalônica (cerca de 60% dos casos), e a terapia de reposição enzimática ou terapias baseadas em mRNA MUT fornecem as drogas de escolha.
mRNA-3704 e mRNA-3705
Em modelos animais, estudos pré-clínicos de prova de conceito apresentaram que terapias baseadas em mRNA também são indicadas para o tratamento de distúrbios metabólicos raros, como a acidemia metilmalônica isolada (MMA). Os candidatos terapêuticos baseados em mRNA, mRNA-3704 e mRNA-3705, foram descobertos pela Moderna, codificando para a enzima funcional mutase de metilmalonil-CoA. O mRNA-3704 e o mRNA-3705 são formulados com nanopartículas lipídicas (LNP).
o mRNA-3705 está atualmente em ensaios clínicos. Foi relatado que o mRNA-3705 foi testado em um estudo de Fase 1/2 (Estudo Landmark), no qual 11 participantes receberam 221 doses de mRNA-3705. Até agora, todos os participantes optaram por participar de um subsequente estudo de Extensão Aberta. Até o momento, o mRNA-3705 tem sido geralmente bem tolerado e nenhum estudo foi interrompido devido à segurança ou por atender aos critérios de toxicidade limitante de dose definidos no protocolo.
Yaohai Bio-Pharma Oferece Solução Completa para RNA
Entregáveis Personalizados
|
Grau
|
Entregáveis
|
Especificações
|
Aplicações
|
|
não-GMP
|
Substância Medicamentosa, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Pesquisa pré-clínica, como transfeção celular, Desenvolvimento de métodos analíticos, Estudos pré-estabilidade, Desenvolvimento de formulação
|
|
Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
|
|
GMP, Estéril
|
Substância Medicamentosa, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Suprimento para ensaios clínicos, Biologic license application (BLA), Suprimento comercial
|
|
Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
|
5000 frascos ou seringas pré-enchidas / cartuchos
|
pipeline de Terapêuticos mRNA para Acidemia Metilmalônica
|
Code name
|
Proteína alvo
|
Indicações
|
Fabricante
|
Última fase
|
|
mRNA-3705
|
Mutase de Metylmalonil-CoA
|
Acidemia metilmalônica
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Mutase de Metylmalonil-CoA
|
Acidemia metilmalônica
|
Moderna
|
Fase I\/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
