terapêuticos de mRNA para Fibrose Cística

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terapêuticos de mRNA para Fibrose Cística

A fibrose cística (FC) é uma doença genética raramente vista em um modo autossômico recessivo e afeta os pulmões e o sistema gastrointestinal, o que por sua vez causa distúrbios respiratórios e digestivos. As causas da doença estão nas mutações não funcionais em ambas as cópias (alelos) do gene que codifica a proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

A proteína CFTR modula o transporte de sais (incluindo íons de bicarbonato) e água através das membranas celulares epiteliais; mutações no gene CFTR perturbam o funcionamento normal dos canais de cloreto, resultando em um transporte prejudicado do líquido epitelial (muco) nos pulmões, pâncreas e outros órgãos, causando fibrose cística.

A expressão de uma cópia funcional de CFTR mRNA nos pulmões de pacientes com fibrose cística pode ser capaz de restaurar a função do CFTR e melhorar o progresso da doença pulmonar. Alguns terapêuticos baseados em mRNA, incluindo MRT5005, ARCT-032 e VX-522, estão atualmente em ensaios pré-clínicos e clínicos.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) identificou o candidato principal MRT5005, um mRNA otimizado por codons que codifica a proteína CFTR, como o melhor medicamento para tratar a fibrose cística. O MRT5005 é administrado como um aerossol formado por LNP na forma de um aerossol que é nebulizado (entrega por inalação) e visa mRNAs que podem ser entregues diretamente ao trato respiratório.

Experimentos in vitro e in vivo utilizando células renais embrionárias humanas e animais que não expressam CFTR demonstraram a expressão de CFTR após a inalação de MRT5005. No estudo RESTORE-CF (fase 1/2), uma dose única de MRT5005 foi administrada a pacientes com fibrose cística em três níveis de dose (8, 16 e 24 mg). O MRT5005 foi bem tolerado nas doses de 8 mg e 16 mg, e nenhum efeito adverso grave foi observado em nenhuma das doses.

ARCT-032

A Acturus está desenvolvendo o ARCT-032 com base na plataforma LUNAR Lipid Spray, que codifica a proteína CFTR como estratégia terapêutica para a fibrose cística. O ARCT-032 foi completamente enviado ao epitélio brônquico, e expressou a proteína CFTR funcional, conforme mostrado por testes in vivo. Ele recebeu a Designação de Medicamento Orfão e a Designação de Doença Pediátrica Rara pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA. Estudos da Fase I do ARCT-032 estão atualmente em andamento.

VX-522

Vertex, em colaboração com Modena, está desenvolvendo outra terapia baseada em mRNA CFTR, VX-522, para o tratamento de pacientes com fibrose cística que possuem proteínas CFTR inativas; VX-522 também é administrado por inalação de mRNA CFTR encapsulado em NLP entregue aos pulmões. Em 7 de janeiro de 2024, a Vertex declarou a conclusão da parte VX-522 1/2 (dose única) do ensaio de Fase I e o início da parte de Doses Repetidas (MAD) do ensaio.

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Desenvolvimento de Processo
Fabricação GMP
Preenchimento Aséptico e Finalização
Análise e Testes

Entregáveis Personalizados

Grau	Entregáveis	Especificações	Aplicações
não-GMP	Substância Medicamentosa, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Pesquisa pré-clínica, como transfeção celular, Desenvolvimento de métodos analíticos, Estudos pré-estabilidade, Desenvolvimento de formulação
	Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
GMP, Estéril	Substância Medicamentosa, mRNA	10 mg~70 g	Investigational new drug (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Suprimento para ensaios clínicos, Biologic license application (BLA), Suprimento comercial
	Produto Farmacêutico, LNP-mRNA	5000 frascos ou seringas pré-enchidas / cartuchos

tratamentos de mRNA para fibrose cística

Code name	Proteína alvo	Indicações	Fabricante	Última fase
MRT5005	Proteína CFTR	Fibrose cística	Translate Bio, Sanofi	Fase I\/II
ARCT-032	Proteína CFTR	Fibrose cística	Arcturus Therapeutics	Fase I
VX-522, mRNA-3692	Proteína CFTR	Fibrose cística	Moderna Therapeutic, Vertex Pharmaceuticals	Fase I
RCT2100	Aguardando atualização	Aguardando atualização	ReCode Therapeutics	Pré-clínico

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