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terapêuticos de mRNA para Doença das Artérias Coronárias

terapêuticos de mRNA para Doença das Artérias Coronárias

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Modalidade

terapêuticos de mRNA para Doença das Artérias Coronárias

Doença cardíaca isquêmica (DCI) é a principal causa de morte nos Estados Unidos, sendo a forma mais comum de doença cardíaca. A doença cardíaca isquêmica inclui angina estável, angina instável e infarto do miocárdio, cujos sintomas comuns são dor e desconforto no peito. A DCI pode causar um infarto do miocárdio (ataque cardíaco) ou insuficiência cardíaca devido ao dano ao coração ou fluxo sanguíneo insuficiente.

A DCI pode ser curada injetando-se novo sangue no músculo isquêmico, como na cirurgia de desvio de artéria coronária ou técnicas de angioplastia. No entanto, esses métodos não são adequados para todos os pacientes.

O fator de crescimento endotelial vascular A (VEGF-A) é um potente fator angiogênico que pode facilitar o crescimento de vasos sanguíneos. Por meio da regeneração parcial de tecidos, a injeção local de mRNA codificando VEGF-A melhora a restauração da função cardíaca.

Moderna e AstraZeneca estão co-desenvolvendo uma terapia de mRNA administrada localmente (AZD8601) que codifica VEGF-A e promove o crescimento de vasos sanguíneos. O AZD8601 inclui mRNA nu em uma solução salina tampão de citrato (sem encapsulamento lipídico).

Em um ensaio clínico de fase 2a, o AZD8601 foi administrado diretamente no miocárdio de pacientes sendo tratados com cirurgia de bypass coronariano de reserva. Este ensaio clínico de Fase 2 atingiu seus pontos finais. No entanto, a AstraZeneca excluiu o medicamento de seu programa de tratamento de Fase 2 em sua revisão trimestral (PDF); a Moderna, a empresa colaboradora que desenvolveu o AZD8601, também retirou seu candidato do programa.

Em fevereiro de 2023, a AstraZeneca, em parceria com a Universidade de Gotemburgo, divulgou dados de testes in vitro e in vivo para mRNA de VEGF-A encapsulado em LNP. Foi demonstrado que os LNPs convertem vesículas extracelulares (EVs) em extensões funcionais do mRNA terapêutico para transporte célula a célula, onde as EVs entregam este mRNA de forma diferente dos LNPs.

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Entregáveis Personalizados

Grau

Entregáveis

Especificações

Aplicações

não-GMP

Substância Medicamentosa, mRNA

0,1~10 mg (mRNA)

Pesquisa pré-clínica, como transfeção celular, Desenvolvimento de métodos analíticos, Estudos pré-estabilidade, Desenvolvimento de formulação

Produto Farmacêutico, LNP-mRNA

GMP, Estéril

Substância Medicamentosa, mRNA

10 mg~70 g

Investigational new drug (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Suprimento para ensaios clínicos, Biologic license application (BLA), Suprimento comercial

Produto Farmacêutico, LNP-mRNA

5000 frascos ou seringas pré-enchidas / cartuchos

pipeline de Terapêuticos mRNA para Doença Arterial Coronariana

Code name

Proteína alvo

Indicações

Fabricante

Última fase

AZD8601

VEGF-A

Doença arterial coronariana (DAC)

Moderna e AstraZeneca

Fase II

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