mRNA como Controlador Epigenômico

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mRNA como Controlador Epigenômico

Desenvolvido pela Omega, o Controlador Epigenômico é uma terapia baseada em mRNA programada para fornecer um alvo altamente específico de sequências únicas dentro do genoma, que pode modular a expressão gênica de forma controlada por durações personalizadas, oferecendo opções além de "tudo ligado" ou "tudo desligado". Ao exercer ação pré-transcrição nos níveis mais altos da regulação gênica, os controladores baseados em mRNA têm como objetivo superar a autoregulação compensatória geralmente associada a principais impulsionadores de doenças, incluindo aqueles que historicamente não eram tratáveis por abordagens convencionais.

Como o primeiro na classe de Controladores Epigenômicos Omega, o OTX-2002 está atualmente em desenvolvimento para o tratamento de carcinoma hepatocelular (HCC). O OTX-2002 tem como objetivo regular o nível de expressão de c-MYC (MYC), utilizando proteínas codificadas por mRNA direcionado para mediar a regulação epigenômica, com o potencial de sobrepor a autoregulação do MYC. A FDA concedeu Designação de Medicamento Orfão ao OTX-2002 no tratamento de HCC.

Outros terapêuticos de mRNA como controladores epigenômicos da Omega estão sendo investigados em estudos pré-clínicos, incluindo OTX-2101 (MYC) para câncer de pulmão não pequenas células, CXCL 1-8 para inflamação, HNF4A para regeneração hepática e SFRP1 para alopecia.

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Síntese de RNA Personalizada

Síntese de mRNA Personalizada
Síntese personalizada de saRNA
Síntese personalizada de circRNA

serviços de CDMO de mRNA

Desenvolvimento de Processo
Fabricação GMP
Preenchimento Aséptico e Finalização
Análise e Testes

Entregáveis Personalizados

Grau	Entregáveis	Especificações	Aplicações
não-GMP	Substância Medicamentosa, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Pesquisa pré-clínica, como transfeção celular, Desenvolvimento de métodos analíticos, Estudos pré-estabilidade, Desenvolvimento de formulação
	Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
GMP, Estéril	Substância Medicamentosa, mRNA	10 mg~70 g	Investigational new drug (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Suprimento para ensaios clínicos, Biologic license application (BLA), Suprimento comercial
	Produto Farmacêutico, LNP-mRNA	5000 frascos ou seringas pré-enchidas / cartuchos

pipeline de mRNA como Controlador Epigenômico

Code name	Gene alvo	Indicações	Fabricante	Última fase
OTX-2002	MYC	Carcinoma hepatocelular	Omega Therapeutic	Fase I\/II
OTX-2101	MYC	Câncer de pulmão de células não pequenas	Omega Therapeutic	Pré-clínico
CXCL 1-8	CXCL 1-8	Inflamação, imunologia	Omega Therapeutic	Pré-clínico
HNF4A	HNF4A	Regeneração hepática	Omega Therapeutic	Pré-clínico
SFRP1	SFRP1	Alopecia	Omega Therapeutic	Pré-clínico

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