Desenvolvido pela Omega, o Controlador Epigenômico é uma terapia baseada em mRNA programada para fornecer um direcionamento altamente específico de sequências únicas dentro do genoma, que pode modular de forma controlada a expressão genética em durações personalizadas para fornecer opções diferentes de "tudo ligado" ou "todo desligado". Através do exercício de ação pré-transcricional nos mais altos níveis de regulação genética, os controladores baseados em mRNA pretendem superar a autorregulação compensatória normalmente ligada aos principais fatores de doenças, incluindo aquelas que têm sido historicamente intratáveis por abordagens convencionais.
Como o primeiro controlador epigenômico Omega da classe, o OTX-2002 está sendo desenvolvido atualmente para o tratamento do carcinoma hepatocelular (HCC). OTX-2002 destina-se a regular o nível de expressão de c-MYC (MYC), utilizando proteínas codificadas por mRNA direcionadas para mediar a regulação epigenética com o potencial de substituir a autorregulação de MYC. A FDA concedeu a designação de medicamento órfão ao OTX-2002 no tratamento do CHC.
Outras terapêuticas de mRNA como controladores epigenômicos de Omega estão sendo investigadas em estudos pré-clínicos, incluindo OTX-2101 (MYC) para câncer de pulmão de células não pequenas, CXCL 1-8 para inflamação, HNF4A para regeneração hepática e SFRP1 para alopecia.
Yaohai Bio-Pharma oferece solução completa para RNA
Entregáveis personalizados
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Grade
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Entregas
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Especificação
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Aplicações
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não GMP
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Substância medicamentosa, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Pesquisa pré-clínica, como transfecção celular, desenvolvimento de métodos analíticos, estudos de pré-estabilidade, desenvolvimento de formulações
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Medicamento, LNP-mRNA
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BPF, Esterilidade
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Substância medicamentosa, mRNA
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10mg~70g
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Novo medicamento experimental (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Fornecimento de ensaio clínico, Pedido de licença biológica (BLA), Fornecimento comercial
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Medicamento, LNP-mRNA
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5000 frascos ou seringas/cartuchos pré-cheios
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Pipelines de mRNA como controlador epigenômico
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Nome do código
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Gene alvo
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Indicações
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Fabricante
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Última etapa
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OTX-2002
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MEU C
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Carcinoma hepatocelular
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Ômega Terapêutico
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Fase I/II
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OTX-2101
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MEU C
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Câncer de pulmão de células não pequenas
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Ômega Terapêutico
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Pré-clínico
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CXCL 1-8
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CXCL 1-8
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Inflamação, imunologia
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Ômega Terapêutico
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Pré-clínico
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HNF4A
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HNF4A
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Regeneração do fígado
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Ômega Terapêutico
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Pré-clínico
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SFRP1
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SFRP1
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Alopecia
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Ômega Terapêutico
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Pré-clínico
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