Terapeutiskā Phenylalanīna amonīja liēzes (PAL) izmantošana
Fenilalanīna hidroksilāze (PAH) regulē fenilalanīna (Phe) starpmetabolīsmu, pārvēršot Phe par tirозīnu (Tyr). PAH trūkums izraisa hiperfenilalanīnēmiju (HPA) un fenilketonūriju (PKU), un īpaši augsti līmeņi fenilalanīnā var izraisīt smadzeņu disfunkciju. Tāpēc enzīma aizstāšanas terapija var būt efektīva PKU pacientiem.
Pegvaliase (Palynziq) ir enzīms, kas metabolizē fenilalanīnu (Fen), aizstājot samazināto PAH enzīma aktivitāti. Pegvaliase sastāv no rekombinantā fenilalanīna amonija lietātāja (PAL), kas ir saistīts ar metoksipolietileneglikolu (PEG), kas ilgina tā pusi dzīvību in vivo. Pegvaliase mehānisms ir tāds, ka Fen-metabolizētais enzīms PAL katalizē Fen pārvēršanu par trans-hininskābes un amonijskābi, kas tiek metabolizēti lepnī un pēc tam izdalīti ar urīnu. Būdams homotetramerisks proteins ar molekulāro svaru 62 kD par monomeru, rekombinātais PAL ražots inženierētās baktērijās Escherichia coli (E. coli) ar plazmīdu, kas nes PAL genu no Anabaena variabilis. Un Pegvaliase (Palynziq) ir izstrādāts BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienu punktu CDMO risinājumu PAL
PAL produkta līnija
Ģenerika nosaukums
|
Preces zīme / Alternatīvā nosaukums
|
Izpausmes sistēma
|
Dzejumiem
|
Ražotājs
|
P&M stādija
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Fenilāze, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
BioMarin
|
Atzvērests
|
CDX-6114
|
Terapeutiskais enzīms fenilketonūrijai, CDX 6114
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Fāze I
|
Fenilalanīna amonija liēzeņa kapsulētas eritrocīti
|
EryPAL, Eritrocītu kapsulētais PAL EryDel, EryDel
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
EryDel
|
Pirms kliniskais
|
PJ008
|
Gaida atjauninājumu
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
Chongqing Paijin Bioloģiskā tehnoloģiju Kompānija, Ltd.
|
Pirms kliniskais
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
Synlogic
|
Fāze II
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Fāze II
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
Moderna, Inc.
|
Pirms kliniskais
|
Gēnu terapija
|
Gaida atjauninājumu
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (FKU)
|
Genzyme Corp.
|
Pirms kliniskais
|