Cas9 nukleāze
CRISPR gēnu rediģēšana ir metode, ko izmanto molekulārajā bioloģijā, lai modificētu dzīvo organismu genomus. Tas ir balstīts uz baktēriju CRISPR-Cas9 pretvīrusu aizsardzības sistēmas vienkāršotu versiju. Ievadot šūnā Cas9 nukleāzi kompleksā ar sintētisko virzošo RNS (gRNS), šūnas genomu var sagriezt vēlamajā vietā. Tas ļauj noņemt esošos gēnus un/vai pievienot jaunus in vivo.
Tehniskākā izteiksmē Cas9 ir dubultā RNS vadīts DNS endonukleāzes enzīms, kas saistīts ar CRISPR adaptīvo imūnsistēmu. Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9 genoma rediģēšanas tehnika bija nozīmīgs ieguldījums Nobela prēmijas ķīmijā 2020. gadā, kas tika piešķirta Emmanuelle Charpentier un Jennifer Doudna.
Pirmās zāles, kuru pamatā ir CRISPR/Cas9 gēnu rediģēšana, exagamglogene autotemcel (exa-cel), tika apstiprinātas 2023. gada novembrī ar tirdzniecības nosaukumu Casgevy. To lieto Apvienotajā Karalistē, lai izārstētu sirpjveida šūnu slimību un beta talasēmiju. 8. gada 2023. decembrī FDA apstiprināja Kasgeviju Amerikas Savienotajās Valstīs. Casgevy ir pirmā šāda veida ārstēšana, kas vērsta uz BCL11A gēnu, un to atklāja Vertex Pharmaceuticals un CRISPR Therapeutics.
Casgevy tiek izveidots, bagātinot autologās šūnas CD34+ šūnām un pēc tam rediģējot genomu ex vivo, elektroporācijas ceļā ieviešot CRISPR/Cas9 ribonukleoproteīna (RNP) kompleksu. RNP kompleksā iekļautā gRNS ļauj CRISPR/Cas9 veikt precīzu DNS dubultās virknes pārtraukumu kritiskā transkripcijas faktora saistīšanās vietā (GATA1) BCL11A gēna eritroīdiem specifiskajā pastiprinātāja reģionā.
Papildus RNP klīniskajos pētījumos tiek pētīta arī DNS vai mRNS, kas kodē Cas9 un gRNS.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas CDMO risinājumu Cas9 nukleāzei
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
