Propionskābes acidoze (PA), ko sauc arī par propiona acidūriju, ir reta autosomāli recesīva vielmaiņas slimība, kas ir sazarotas ķēdes organiskā acidēmija. Propionacidēmija ir propionil-CoA karboksilāzes deficīta (PCC deficīta) rezultāts, kas ir līdzīgs metilmalonskābes deficītam, ko izraisa metilmalonil-CoA mutāzes deficīts. Pacienti ar propiona acidēmiju nespēj pareizi apstrādāt noteiktus proteīnus un taukus, kā rezultātā asinīs/ūdenī uzkrājas toksiskas vielas, piemēram, propionskābe, izraisot propiona acidēmijas pazīmes un simptomus.
PCC enzīmi ietver alfa un beta apakšvienības, ko kodē PCCA un PCCB gēni; mutācijas abās PCCA un PCCB gēnu kopijās izraisa PCC enzīmu deficītu. Iespējamās propiona acidēmijas ārstēšanas metodes var ietvert funkcionālu enzīmu aizstājterapiju vai uz mRNS balstītu PCC terapiju.
Iekapsulēts ar LNP, mRNS-3927, sava veida mRNS zāles, satur gēnus, kas kodē PCCA un PCCB aktīvo PCC enzīmu ekspresijai. mRNS-3927 izstrādāja Moderna, lai ļautu organismam atjaunot trūkstošo vai disfunkcionālo PCC enzīmu, kas izraisa propiona acidēmiju. Moderna's mRNA-3927 ir saņēmusi piešķirtas zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, retu pediatrisko slimību apzīmējumus, FDA ātrās ārstēšanas apzīmējumu un EMA retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apzīmējumu propionskābesēmijas ārstēšanai.
Pašlaik tiek veikts 1./2. fāzes pētījums (pirmais pētījums ar cilvēkiem), lai novērtētu zāļu drošumu, farmakoloģisko aktivitāti un mRNS-3927 terapeitisko efektivitāti pacientiem ar ģenētiski apstiprinātu propiona acidēmiju. 2023. gada maijā Moderna iepazīstināja ar to, ka mRNS-3927 kopumā labi panesams devās, kas tika ievadītas no 1./2. fāzes pētījuma starpposma datiem.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas risinājumu RNS
Pielāgoti piegādes materiāli
|
Pakāpe
|
Piegādes
|
specifikācija
|
Aplikācijas
|
|
nav GMP
|
Zāļu viela, mRNS
|
0.1–10 mg (mRNS)
|
Preklīniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, analītisko metožu izstrāde, pirmsstabilitātes pētījumi, preparātu izstrāde
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitāte
|
Zāļu viela, mRNS
|
10 mg ~ 70 g
|
Jaunas pētnieciskās zāles (IND), klīniskās izpētes atļauja (CTA), klīnisko pētījumu piegāde, bioloģiskās licences pieteikums (BLA), komerciāls piegādes
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
5000 flakonu vai pilnšļirču/kārtridžu
|
mRNS terapijas cauruļvadi propionskābēm
|
Koda vārds
|
Mērķa proteīns
|
Indikācijas
|
ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
mRNS-3927
|
PCC enzīma α un β apakšvienības (PCCA un PCCB)
|
Propionskābe (PA)
|
Mūsdienu
|
I/II fāze
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
