Tikpat kā propiono skābes urēnija, propiono skābe (PS) ir rets autosomāli recessīvs metabolisms traucējums, kas ir šķūņveida orgāniskā skābe. Propiono skābe rodas kā rezultāts no propionil-CoA karboksilāzes trūkuma (PCC trūkums), kas līdzinās metilmalonil-CoA mutēzes trūkumam, kas izraisa metilmalonisko skābi. Pacienti ar propiono skābi nevar pareizi apstrādāt noteiktus olbaltumvielas un taukus, kas rezultātā rada toksisku vielu, piemēram, propiono skābes, uzkrāšanās asins/vēdei, kas izraisīt propiono skābes pazīmes un simptomus.
PCC enzīmi ietver alfa un beta apakšvienības, kas kodētas PCCA un PCCB gēnu; abu PCCA un PCCB gēnu mutācijas rezultātā rodas PCC enzīma trūkums. Iespējamie propiono skābes terapijas veidi var ietvert funkcionālo enzīma aizstāšanas terapiju vai mRNA bāzēto PCC terapiju.
Encapsulēts ar LNP, mRNA-3927, kas ir viens no mRNA medicīnām, ietver gēnus, kas kodē PCCA un PCCB izteicienu aktīvu PCC enzīmu veidošanai. mRNA-3927 tika dizainēta uzņēmuma Moderna, lai ļautu organismam atjaunot trūkstošo vai nedarbojošos PCC enzīmus, kas rada propionoācīdu acidēmiju. Modernas mRNA-3927 ir saņēmusi statusu kā orphan drugs, retu bērnu slimību norādījumu un ātra ceļa statusu no FDA, kā arī orphan drug statusu no EMA propionoācīdu acidēmijas ārstēšanai.
Notiek 1./2. fāzes pētījums (pirmo reizi cilvēkos veiktais pētījums), lai novērtētu zinātniski apstiprinātas genētiskās propionoācīdu acidēmijas pacientu drošību, farmakoloģisko aktivitāti un terapeutisko efektivitāti attiecībā uz mRNA-3927. 2023. gada maijā Moderna paziņoja, ka no starppiedzības datiem par 1./2. fāzes pētījumu secinājumi parādīja, ka mRNA-3927 vispār tiek labi tolerēts piešķirtajās dozēs.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
|
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|
mRNA terapijas pipelīns propionoācīdēmijai
|
Kods
|
Mērķa proteins
|
Dzejumiem
|
Ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
mRNA-3927
|
pCC ēnzyma alfa un beta apakšvienības (PCCA un PCCB)
|
Propionoācīdēmija (PA)
|
Moderna
|
Fāze I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
