Tā kā CRISPR/Cas ir prokariotu adaptīvā imūnsistēma, tā baktēriju genomos var implantēt svešas slimības izraisošu DNS. Šīs sistēmas atklāšana mainīja genoma rediģēšanas stratēģijas, jo Cas9 var novirzīt uz jebkuru vēlamo mērķi, izmantojot virzošo RNS (gRNS), kas sastāv no pielāgotas crRNS sekvences un tracrRNS, kas sapludinātas kopā. Šī jaudīgā tehnoloģija piedāvā lielu potenciālu, lai novērstu slimības, koriģējot mutācijas poligēnās slimībās, piemēram, sirds un asinsvadu slimībās.
MRNS nav ne infekcioza, ne integrācijas platforma, un nav iespējama infekcijas vai mutāciju ievietošanas riska. Parasti LNP to piegādā kā nevīrusu vektoru. Vairāki uzņēmumi, tostarp Intellia Therapeutics un CRISPR Therapeutics, ir izstrādājuši in vivo gēnu rediģēšanas tehnoloģijas, kuru pamatā ir mRNS un Cas9 gRNS.
Intellia Therapeutics izstrādāja NTLA-2001 transtiretīna amiloidozes (ATTR) ārstēšanai. Uzņēmums nesen saņēma IND atļauju no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes, lai uzsāktu NTLA-2001 III fāzes izmēģinājumu ATTR-CM ārstēšanai ar nozīmīgu starptautisku izmēģinājumu, kas sākas 2023. gada beigās.
CRISPR Therapeutics izstrādā CTX-310 aterosklerozes sirds un asinsvadu slimības (ASCVD) un dislipidēmijas ārstēšanai.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas risinājumu RNS
Pielāgoti piegādes materiāli
|
Pakāpe
|
Piegādes
|
specifikācija
|
Aplikācijas
|
|
nav GMP
|
Zāļu viela, mRNS
|
0.1–10 mg (mRNS)
|
Preklīniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, analītisko metožu izstrāde, pirmsstabilitātes pētījumi, preparātu izstrāde
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitāte
|
Zāļu viela, mRNS
|
10 mg ~ 70 g
|
Jaunas pētnieciskās zāles (IND), klīniskās izpētes atļauja (CTA), klīnisko pētījumu piegāde, bioloģiskās licences pieteikums (BLA), komerciāls piegādes
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
5000 flakonu vai pilnšļirču/kārtridžu
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
