Būdams prokariota adaptīva imūnsistēma, CRISPR/Cas var ievietot ārējo slimību izraisīto DNS baktēriju genomos. Šīs sistēmas atklāšana pārvērtāja genomu rediģēšanas stratēģijas, jo Cas9 var tikt novirzīts uz jebkuru vēlamo mērķi, izmantojot vadītāja RNA (gRNA), kas sastāv no pielāgotas crRNA secības un tracrRNA, kas apvienotas kopā. Šī spēcīgā tehnoloģija piedāvā lielu potenciālu slimību atpakaļināšanai, koregujot mutācijas poligēniskos slimībās, piemēram, sirds un asinsvadu slimībās.
MRNA nav infeksijsa ne arī integrācijas platforma, un infekcijas vai mutāciju ievietošanas risks nav. To parasti piegādā kā nevīrusveida vektoru, izmantojot LNP. Vairākas uzņēmumus, ieskaitot Intellia Therapeutics un CRISPR Therapeutics, ir izstrādājušas dzīvā organismā gēnu rediģēšanas tehnoloģijas, pamatojoties uz mRNA un Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics izstrādāja NTLA-2001 Transtiretina amiloidoza (ATTR) ārstībai. Uzņēmums nesen saņēma IND atļauju no ASV Pārtikas un zāļu administrācijas, lai sāktu III fāzes mazu NTLA-2001 ATTR-CM ārstībai, ar nozīmīgu starptautisko mazu, kas sāksies 2023. gada beigās.
CRISPR Therapeutics izstrādā CTX-310 aterosklerotiskās kardiovaskulārās slimības (ASCVD) un dislipidēmijas ārstībai.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
|
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
