Ornitiņa transkarbamilases (OTC) trūkums ir rets genētisks slimības, kas izraisa smagas anomalijas urēja ciklā. Visā pasaulē ar OTC trūkuma izplatību aptuveni 10 000 gadījumi. Lejasimtu šūnu OTC enzīma trūkums rada paaugstinātas amonīja līmeņus asinīs, kas var izraisīt konvulsijas, koma un nāvi nepiekāpētiem pacientiem. Pašlaik FDA nav apstiprināts neviens ārstējums OTC trūkumam.
OTC olbaltumvielu aizvietojošā terapija vai OTC mRNA terapija ir medicīnas kandidāti, jo pacientu ar OTC trūkumu lejasimtu šūnās OTC enzīma izpausme var atjaunot normālo cikla aktivitāti, novēršot neuroloģiskās bojājumus un liecinot par vajadzību leju pārmest lietot.
MRNA terapija ir izstrādāta OTC trūkuma gadījumam. ARCT-810 balstās uz Arcturus lipidu mediēto LUNAR piegādes platformu, kas nodrošina OTC mRNA piegādi lecerēm un ļauj tiem ražot funkcionālus OTC enzīmus. ARCT-810 ir parādījis labvēlīgu drošības profilu un tika labi tolerēts 1a fāzē (veseli cilvēki) un 1b fāzē (OTC trūkuma pacienti). Pašlaik Arcturus ir uzsācis 2. fāzes vairāku dozu pētījumu, kas vērsts uz OTC trūkuma jauniešiem un sliktajiem. ASV FDA piešķīra ARCT-810 orphan zinātniski atbalstītu līdzekļa statusu.
Moderna 2022. gadā ieviesa jaunu programmu ornitīna transkarbamilase (OTC) trūkuma apkarošanai —— mRNA-3139, kas kodē OTC. Un mRNA-3139 balstās uz lipidu nanocilpu (LNP) piegādes sistēmu.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
|
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|
mRNA terapijas pipelīni OTC trūkuma gadījumam
|
Kods
|
Mērķa proteins
|
Dzejumiem
|
Ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzīms
|
Ornitiņa transkarbamilāze (OTC) trūkums
|
Arcturus
|
Fāze II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzīms
|
OTC trūkums
|
Moderna
|
Pirms kliniskais
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
