Ornitīna transkarbamilāzes (OTC) deficīts ir reta ģenētiska slimība, kas izraisa nopietnas urīnvielas cikla novirzes. Ir gandrīz 10,000 XNUMX gadījumu ārpusbiržas deficīta izplatība visā pasaulē. Ārpusbiržas enzīma trūkums aknu šūnās izraisa paaugstinātu amonjaka līmeni asinīs, kas var izraisīt krampjus, komu un nāvi neārstētiem pacientiem. Pašlaik FDA nav apstiprinājusi nekādu ārstēšanu ārpusbiržas deficīta ārstēšanai.
OTC proteīnu aizstājterapija vai OTC mRNS terapija ir zāļu kandidāti, jo ārpusbiržas enzīma ekspresija aknās pacientiem ar OTC deficītu var atjaunot normālu cikla aktivitāti, novēršot neiroloģiskus bojājumus un nepieciešamību pēc aknu transplantācijas.
Ārpusbiržas deficītam ir izstrādāta mRNS terapija. ARCT-810 pamatā ir Arcturus lipīdu mediētā LUNAR piegādes platforma, kas piegādā OTC mRNS aknu šūnām un ļauj tām ražot funkcionālus ārpusbiržas enzīmus. Arct-810 ir pierādījis labvēlīgu drošības profilu, un tas bija labi panesams 1.a fāzes (veseliem brīvprātīgajiem) un 1.b fāzes pētījumos (pacientiem ar ārpusbiržas preparāta deficītu). Pašlaik Arcturus tagad ir ieviesis 2. fāzes vairāku devu pētījumu, kas paredzēts pusaudžiem un pieaugušajiem ar ārpusbiržas deficītu. ASV FDA piešķīra zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu ARCT-810.
Moderna 2022. gadā ieviesa jaunu programmu ornitīna transkarbamilāzes (OTC) deficīta novēršanai — mRNS-3139, kas kodē ārpusbiržas. Un mRNS-3139 pamatā ir lipīdu nanodaļiņu (LNP) piegādes sistēma.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas risinājumu RNS
Pielāgoti piegādes materiāli
|
Pakāpe
|
Piegādes
|
specifikācija
|
Aplikācijas
|
|
nav GMP
|
Zāļu viela, mRNS
|
0.1–10 mg (mRNS)
|
Preklīniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, analītisko metožu izstrāde, pirmsstabilitātes pētījumi, preparātu izstrāde
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitāte
|
Zāļu viela, mRNS
|
10 mg ~ 70 g
|
Jaunas pētnieciskās zāles (IND), klīniskās izpētes atļauja (CTA), klīnisko pētījumu piegāde, bioloģiskās licences pieteikums (BLA), komerciāls piegādes
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
5000 flakonu vai pilnšļirču/kārtridžu
|
mRNS terapijas cauruļvadi ārpusbiržas deficīta novēršanai
|
Koda vārds
|
Mērķa proteīns
|
Indikācijas
|
ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Ārpusbiržas enzīms
|
Ornitīna transkarbamilāzes (OTC) deficīts
|
Arcturus
|
II posms
|
|
mRNS-3139
|
Ārpusbiržas enzīms
|
OTC trūkums
|
Mūsdienu
|
Pirmsklīniskā
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
