Cilvēka organismam var izmantot mRNA, lai tulkotu un kodētu terapeitiskus proteīnus, piemēram, caurmembrānus, iekšējus, mitohondriju iekšējus un sekretētos proteīnus. mRNA bāzētā proteīnu aizstāšanas terapija nodrošina iespējamu alternatīvu dažādu slimību izārstēšanai.
Kliniskie mēģinājumi ir parādījuši, ka mRNA bāzētas terapijas var izmantot miokarda ischemijā (AZD8601, VEGF mRNA), ornitīna transkarbamilase trūkumā (ARCT-810, OTCase mRNA), metilmaloniskās skābes anemijā (mRNA-3705, MUT mRNA), propioniskās skābes anemijā (mRNA-3927, PCCA/B mRNA) un cistīkā fibroze (MRT-5005 un VX-522, CFTR mRNA).
Turklāt, mRNA tieši kodē anticorpuse (piem., neutralizējošus anticorpuse, anticorpu fragmentus un nanoanticorpuse) pretvīrusu infekciju un vēža profilaksei un ārstēšanai. Šie anticorpuss specifiski atpazīst vīrusus, baktērijas un vēža / tumora lūzas un tos saista caur garām mainīgajiem virknēm, kas izrādās noderīgi SARS-CoV-2, HIV profilaksei un ārstēšanai, kā arī dzīvnieku modelim un cilvēka tumoriem.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|