Fenilalanīna amonjaka liāzes (PAL) terapeitiskā izmantošana
Fenilalanīna hidroksilāze (PAH) regulē fenilalanīna (Phe) starpposma metabolismu, pārvēršot Phe par tirozīnu (Tyr). PAH deficīts izraisa hiperfenilalaninēmiju (HPA) un fenilketonūriju (PKU), un jo īpaši augsts fenilalanīna līmenis var izraisīt smadzeņu darbības traucējumus. Tādēļ enzīmu aizstājterapija var būt efektīva pacientiem ar PKU.
Pegvaliāze (Palynziq) ir enzīms, kas metabolizē fenilalanīnu (Phe), aizstājot samazināto PAH enzīmu aktivitāti. Pegvaliase sastāv no rekombinantās fenilalanīna amonjaka liāzes (PAL), kas ir saistīta ar metoksipolietilēnglikolu (PEG), kas pagarina tā pussabrukšanas periodu in vivo. Pegvaliase mehānisms ir tāds, ka Phe metabolizētais enzīms PAL katalizē Phe pārvēršanos par trans-hīnskābi un amonjaku, kas tiek metabolizēti aknās un pēc tam izdalās ar urīnu. Tā kā rekombinants PAL ir homotetramērs proteīns ar molekulmasu 62 kD uz monomēru, tas tiek ražots inženierijas baktērijās. Escherichia coli (E. coli) ar plazmīdu, kas satur PAL gēnu no Anabaena variabilis. Un Pegvaliase (Palynziq) izstrādā BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas CDMO risinājumu PAL
PAL cauruļvads
|
Vispārējais nosaukums
|
Zīmola nosaukums / alternatīvais nosaukums
|
Izteiksmes sistēma
|
Indikācijas
|
ražotājs
|
R&D posms
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, fenilāze, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
BioMarin
|
Piekrišana
|
|
CDX-6114
|
Fenilketonūrijas terapeitiskais enzīms, CDX 6114
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
I posms
|
|
Fenilalanīna amonjaka liāzes iekapsulēti eritrocīti
|
EryPAL, eritrocītu iekapsulēts PAL EryDel, EryDel
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
EryDel
|
Pirmsklīniskā
|
|
PJ008
|
Gaida atjauninājumu
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Pirmsklīniskā
|
|
Labafenogēna marselekobaks
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
Sinloģika
|
II posms
|
|
Domofenogēns zalfaparvovs
|
BMN307
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
II posms
|
|
mRNS-3283
|
PAL mRNS
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Pirmsklīniskā
|
|
Gēnu terapija
|
Gaida atjauninājumu
|
Gaida atjauninājumu
|
Fenilketonūrija (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Pirmsklīniskā
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
