CRISPR gēnu rediģēšana ir tehnika, kas tiek izmantota molekulu bioloģijā, lai modifikētu dzīvojošu organismu gēnus. Tā balstās uz vienkāršotu baktēriju CRISPR-Cas9 antivīrusa aizsardzības sistēmu. Piesūtot Cas9 nukleazu kompleksu kopā ar sintētisku vadības RNA (gRNA) šūnā, šūnas gēnu var sadalīt vēlamo vietā. Tas ļauj noņemt esošos genes un/vai pievienot jaunus in vivo.
Vēl precīzāk, Cas9 ir divu RNA vadītais DNA endonukleaza enzīms, kas saistīts ar CRISPR adaptīvo imūnsistēmu Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9 gēnu rediģēšanas metode bija nozīmīgs ieguldījums Zīmolu prēmijas chemijas jomā 2020. gadā, kuru saņēma Emmanuelle Charpentier un Jennifer Doudna.
Pirmā zāle, kas balstīta uz CRISPR/Cas9 gēnu rediģēšanu, exagamglogene autotemcel (exa-cel), tika atzvērta novembrī 2023. Īpašais nosaukums ir Casgevy. Tas tiek izmantots Lielbritānijā, lai izārstētu kreiso ligo un beta talasēmiju. 2023. gada 8. decembrī FDA apstiprināja Casgevy ASV. Casgevy ir pionierisks risinājums, kas mērķtiecīgi nolaiž BCL11A gēnu, un to atklāja Vertex Pharmaceuticals un CRISPR Therapeutics.
Casgevy izveidots, konsolidējot autologus šūnas ar CD34+ šūnām, un pēc tam, izmantojot elektroporāciju, ievietojot CRISPR/Cas9 ribonukleoproteīna (RNP) kompleksu, veic genoma rediģēšanu ārpus organismā. gRNA, kas iekļauts RNP kompleksā, ļauj CRISPR/Cas9 veikt precīzu divkārtēju DNS sliekšņu sadalījumu svarīgā transkripcijas faktora saites vietā (GATA1) eritroida specifiskajā papildinājuma reģionā BCL11A gēna.
Kliniskajos mācībās tiek izpētīts arī RNP, kā arī DNA vai mRNA, kas kodē Cas9 un gRNA.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju CDMO risinājumu Cas9 nukleasei
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
