프로피온산혈증에 대한 mRNA 치료제

양식적임

프로피온산뇨증이라고도 불리는 프로피온산증(PA)은 분지쇄 유기산혈증인 드문 상염색체 열성 대사 장애입니다. 프로피온산혈증은 프로피오닐-CoA 카르복실라제 결핍(PCC 결핍)의 결과이며, 이는 메틸말로닐-CoA 뮤타제 결핍으로 인해 발생하는 메틸말론산혈증과 유사합니다. 프로피온산혈증 환자는 특정 단백질과 지방을 적절하게 처리할 수 없어 혈액/물에 프로피온산과 같은 독성 물질이 축적되어 프로피온산혈증의 징후와 증상을 유발합니다.

PCC 효소에는 PCCA 및 PCCB 유전자에 의해 암호화된 알파 및 베타 하위 단위가 포함됩니다. PCCA 및 PCCB 유전자의 두 복사본 모두에 돌연변이가 있으면 PCC 효소 결핍이 발생합니다. 프로피온산혈증에 대한 가능한 치료에는 기능성 효소 대체 요법 또는 mRNA 기반 PCC 요법이 포함될 수 있습니다.

mRNA 약물의 일종인 mRNA-3927은 LNP로 캡슐화되어 활성 PCC 효소 발현을 위한 PCCA 및 PCCB를 암호화하는 유전자로 구성됩니다. mRNA-3927은 프로피온산혈증을 유발하는 누락되거나 기능 장애가 있는 PCC 효소를 신체가 회복할 수 있도록 Moderna에서 설계했습니다. 모더나의 mRNA-3927은 희귀의약품, 희귀소아질환 지정, FDA로부터 신속 심사 지정, 프로피온산혈증 치료를 위한 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.

유전적으로 확인된 프로피온산혈증 환자를 대상으로 mRNA-1의 약물 안전성, 약리학적 활성 및 치료 효능을 평가하기 위한 2/3927상 연구(인간 최초 연구)가 현재 진행 중입니다. 2023년 3927월, Moderna는 mRNA-1이 2/XNUMX상 연구의 중간 데이터에서 삽입된 용량에서 일반적으로 내약성이 우수한 것으로 입증되었다고 발표했습니다.

Yaohai Bio-Pharma, RNA에 대한 원스톱 솔루션 제공

카탈로그 RNA 제품

mRNA 제품 카탈로그
saRNA 제품 카탈로그
circRNA 제품 카탈로그

맞춤형 RNA 합성

맞춤형 mRNA 합성
맞춤형 saRNA 합성
맞춤형 circRNA 합성

mRNA CDMO 서비스

프로세스 개발
GMP 제조
무균 충전 및 마감
분석 및 테스트

맞춤형 결과물

학년	산출물	스펙	어플리케이션
비GMP	약물물질, mRNA	0.1~10mg(mRNA)	세포 형질감염 등 전임상 연구, 분석법 개발, 사전 안정성 연구, 제형 개발
	완제의약품, LNP-mRNA
GMP, 무균	약물물질, mRNA	10mg~70g	임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급
	완제의약품, LNP-mRNA	5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지

프로피온산혈증을 위한 mRNA 치료제 파이프라인

코드 네임	표적 단백질	표시	제조업 자	최신 스테이지
mRNA-3927	PCC 효소(PCCA 및 PCCB)의 α 및 β 하위 단위	프로피온산혈증(PA)	현대	단계 I / II

전체카테고리

프로피온산혈증에 대한 mRNA 치료제

양식적임