OTC 결핍증에 대한 mRNA 치료제

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오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍은 요소 회로에 심각한 이상을 초래하는 희귀 유전 질환입니다. 전 세계적으로 OTC 결핍의 유병률은 거의 10,000건에 달합니다. 간 세포에 OTC 효소가 부족하면 혈액 내 암모니아 수치가 높아져 치료받지 않은 환자에게 발작, 혼수상태 및 사망을 초래할 수 있습니다. 현재 FDA는 OTC 결핍증에 대한 치료법을 승인하지 않았습니다.

OTC 단백질 대체 요법 또는 OTC mRNA 요법은 OTC 결핍 환자의 간에서 OTC 효소의 발현이 정상적인 주기 활동을 회복하고 신경 손상 및 간 이식의 필요성을 예방할 수 있기 때문에 약물 후보입니다.

OTC 결핍증을 위한 mRNA 치료제가 개발되었습니다. ARCT-810은 Arcturus의 지질 매개 LUNAR 전달 플랫폼을 기반으로 하며, OTC mRNA를 간 세포에 전달하고 기능성 OTC 효소를 생산할 수 있도록 합니다. Arct-810은 유리한 안전성 프로파일을 입증했으며 1a상(건강한 지원자) 및 1b상 연구(OTC 결핍 환자)에서 내약성이 뛰어났습니다. 현재 Arcturus는 OTC 결핍 청소년 및 성인을 대상으로 하는 2상 다중 용량 연구를 시행했습니다. 미국 FDA는 ARCT-810에 희귀의약품 지정을 부여했습니다.

Moderna는 2022년에 OTC를 인코딩하는 mRNA-3139 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍에 대한 새로운 프로그램을 출시했습니다. 그리고 mRNA-3139는 지질 나노입자(LNP) 전달 시스템을 기반으로 합니다.

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mRNA CDMO 서비스

프로세스 개발
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학년	산출물	스펙	어플리케이션
비GMP	약물물질, mRNA	0.1~10mg(mRNA)	세포 형질감염 등 전임상 연구, 분석법 개발, 사전 안정성 연구, 제형 개발
	완제의약품, LNP-mRNA
GMP, 무균	약물물질, mRNA	10mg~70g	임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급
	완제의약품, LNP-mRNA	5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지

OTC 결핍증을 위한 mRNA 치료제 파이프라인

코드 네임	표적 단백질	표시	제조업 자	최신 스테이지
ARCT-810, LUNAR-OTC	OTC 효소	오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍	악튜러스	단계 II
mRNA-3139	OTC 효소	OTC 결핍	현대	전임상

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