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관상동맥질환을 위한 mRNA 치료제

관상동맥질환을 위한 mRNA 치료제

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양식적임

관상동맥질환을 위한 mRNA 치료제

관상동맥심장병(CAD)은 미국에서 가장 흔한 심장병 형태로 사망의 주요 원인입니다. 관상동맥심질환에는 안정형 협심증, 불안정형 협심증, 심근경색 등이 있으며, 이들의 흔한 증상은 흉통과 불쾌감이다. CAD는 심장 손상이나 혈류 부족으로 인해 심근경색(심장마비) 또는 심부전을 유발할 수 있습니다.

관상동맥우회술이나 혈관성형술 등을 통해 허혈성 근육에 새로운 혈액을 주입함으로써 CAD를 치료할 수 있습니다. 그러나 이러한 방법이 모든 환자에게 적합한 것은 아닙니다.

혈관 내피 성장 인자 A(VEGF-A)는 혈관의 성장을 촉진할 수 있는 강력한 혈관 신생 인자입니다. 부분적인 조직 재생을 통해 VEGF-A를 코딩하는 mRNA의 국소 주입은 심장 기능의 회복을 향상시킵니다.

모더나와 아스트라제네카는 VEGF-A를 암호화하고 혈관 성장을 촉진하는 국소 투여 mRNA 치료제(AZD8601)를 공동 개발하고 있다. AZD8601은 구연산염 완충 용액에 네이키드 mRNA를 포함합니다(지질 캡슐화 없음).

2a상 임상시험에서 AZD8601은 예비 관상동맥우회술로 치료받는 환자의 심근에 직접 투여됐다. 이번 2상 임상시험은 최종 목표를 달성했습니다. 그러나 AstraZeneca는 분기별 검토(PDF)에서 해당 약물을 2상 치료 프로그램에서 제외했습니다. AZD8601을 개발한 협력사 모더나(Moderna)도 프로그램에서 후보를 철회했다.

2023년 XNUMX월, AstraZeneca는 예테보리 대학교와 협력하여 LNP 캡슐화 VEGF-A mRNA에 대한 시험관 내 및 생체 내 테스트 데이터를 공개했습니다. LNP는 세포외 소포(EV)를 세포 간 수송을 위한 치료용 mRNA의 기능적 확장으로 변환하는 것으로 나타났습니다. 여기서 EV는 LNP와 다르게 이 mRNA를 전달합니다.

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GMP, 무균

약물물질, mRNA

10mg~70g

임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급

완제의약품, LNP-mRNA

5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지

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