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단백질 대체으로서의 mRNA 치료제

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양식적임

단백질 대체으로서의 mRNA 치료제

인체는 막횡단, 세포내, 미토콘드리아 내 및 분비 단백질과 같은 치료 단백질을 번역하고 인코딩하기 위해 mRNA를 활용할 수 있습니다. mRNA 기반 단백질 대체 요법은 다양한 질병에 대한 실행 가능한 대체 치료법을 제공합니다.

임상 시험을 통해 mRNA 기반 치료제가 심근 허혈(AZD8601, VEGF mRNA), 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍증(ARCT-810, OTCase mRNA), 메틸말론산혈증(mRNA-3705, MUT mRNA), 프로피온산혈증(mRNA- 3927, PCCA/B mRNA), 낭포성 섬유증(MRT-5005 및 VX-522, CFTR mRNA).

또한 mRNA는 바이러스 감염 및 암 예방 및 치료를 위한 항체(예: 중화항체, 항체 단편, 나노항체)를 직접 암호화합니다. 이들 항체는 바이러스, 박테리아, 암/종양 세포를 특이적으로 인식하고 긴 가변 사슬을 통해 결합하는데, 이는 SARS-CoV-2, HIV는 물론 동물 모델과 인간 종양의 예방 및 치료에 유용한 것으로 밝혀졌습니다.

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완제의약품, LNP-mRNA

GMP, 무균

약물물질, mRNA

10mg~70g

임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급

완제의약품, LNP-mRNA

5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지

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