oTC 결핍증을 위한 mRNA 치료제

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오니틴 트랜스카르바밀레이스(OTC)의 결핍은 요소 순환에서 심각한 이상을 일으키는 희귀 유전 질환입니다. 전 세계적으로 OTC 결핍의 유병률로 인해 거의 1만 건의 사례가 보고되었습니다. 간 세포에서 OTC 효소의 부족은 혈액 내 암모니아 수치를 상승시켜 치료받지 않은 환자에게 경련, 혼수 상태 및 사망을 초래할 수 있습니다. 현재까지 FDA는 OTC 결핍에 대한 승인된 치료법을 가지고 있지 않습니다.

OTC 단백질 대체 요법 또는 OTC mRNA 요법은 OTC 결핍 환자의 간에서 OTC 효소의 발현이 정상적인 순환 활동을 복구하고 신경학적 손상을 예방하며 간 이식의 필요성을 줄일 수 있기 때문에 후보 약물입니다.

A mRNA 치료제가 OTC 결핍증을 위해 개발되었습니다. ARCT-810은 간 세포에 OTC mRNA를 전달하고 이를 통해 기능적인 OTC 효소를 생성하도록 하는 Arcturus의 지질 매개 LUNAR 전달 플랫폼을 기반으로 합니다. ARCT-810은 1a상 (건강한 자원봉사자) 및 1b상 연구 (OTC 결핍 환자)에서 우수한 안전성과 잘 참아내는 성과를 보여주었습니다. 현재, Arcturus는 OTC 결핍 청소년 및 성인을 대상으로 한 2상 다중 용량 연구를 진행 중입니다. 미국 식품의약국(FDA)은 ARCT-810에 고아약 지정을 승인했습니다.

모더나는 2022년에 오르니틴 트랜스카바밀레이스(OTC) 결핍증을 위한 새로운 프로그램 —— OTC 인코딩 mRNA-3139을 출시했습니다. 그리고 mRNA-3139는 지질 나노입자(LNP) 전달 시스템을 기반으로 합니다.

야오하이 바이오-파마, RNA를 위한 원스톱 솔루션 제공

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카탈로그 mRNA 제품
카탈로그 saRNA 제품
카탈로그 circRNA 제품

맞춤 RNA 합성

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사용자 정의 saRNA 합성
사용자 정의 circRNA 합성

mRNA CDMO 서비스

공정 개발
GMP 생산
무균 충전 및 마감
분석 및 테스트

맞춤형 결과물

등급	제출 자료	사양	응용 프로그램
비-GMP	약물 물질, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	세포 전달, 분석 방법 개발, 사전 안정성 연구, 처방 개발과 같은 임상 전 연구
	약물 제품, LNP-mRNA
GMP, 무균성	약물 물질, mRNA	10 mg~70 g	신약 임상시험 신청 (IND), 임상 시험 허가 (CTA), 임상 시험 공급, 생물학적 라이선스 신청 (BLA), 상업용 공급
	약물 제품, LNP-mRNA	5000개의 앰플 또는 사전 충전식 주사기/카트리지

oTC 결핍을 위한 mRNA 치료 파이프라인

코드 이름	대상 단백질	증상	제조업체	최신 단계
ARCT-810, LUNAR-OTC	OTC 효소	오니틴 카르바모일트랜스퍼라제 (OTC) 결핍증	Arcturus	제2상
mRNA-3139	OTC 효소	OTC 결핍증	Moderna	임상 전

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