메틸말론산혈증을 위한 mRNA 치료제

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메틸말론산혈증(MMA)은 메틸말론산뇨증으로 알려져 있으며, 자동체 열성 방식으로 유전되는 유전자 변이로 인해 발생하는 유전성 질환군입니다. 메틸말론산혈증 환자는 특정 단백질과 지방 성분을 적절히 처리할 수 없어 혈액과/또는 소변에 메틸말론산(독성 물질)이 축적되며, 이를 분해하지 못해 대사 위기 또는 분해 사건이라는 심각한 상태에 이르게 됩니다. 현재 메틸말론산혈증에 대한 승인된 치료법은 없습니다.

인간 MUT 유전자에 의해 인코딩된 메틸말론산-CoA 뮤타제 효소의 결핍이 메틸말론산혈증의 주요 원인(약 60%의 사례)이며, 효소 대체 요법이나 MUT mRNA 기반 요법이 선택약물입니다.

mRNA-3704와 mRNA-3705

동물 모델에서 사전 임상 개념 증명 연구는 mRNA 요법이 고립된 메틸말로닉 산혈증(MMA)과 같은 희귀 대사 장애 치료에도 효과적임을 보여주었습니다. mRNA-3704와 mRNA-3705는 Moderna에서 발견한 두 가지 mRNA 기반 MMA 치료 후보물질로, 기능적인 메틸말로닐-CoA 뮤타제 효소를 인코딩합니다. mRNA-3704와 mRNA-3705는 지질 나노입자(LNP)로 제형화되었습니다.

mRNA-3705는 현재 임상 시험 중입니다. mRNA-3705가 11명의 참가자에게 총 221회 투여된 1/2상 연구(랜드마크 연구)에서 시험되었다고 보고되었습니다. 현재까지 모든 참가자가 후속 오픈 레이블 연장 연구에 참여하기로 선택했습니다. 지금까지 mRNA-3705는 전반적으로 잘 견디는 특성을 보였으며, 안전성 문제나 프로토콜 정의 용량 제한 독성 기준 충족으로 인해 중단된 연구는 없습니다.

야오하이 바이오-파마, RNA를 위한 원스톱 솔루션 제공

카탈로그 RNA 제품

카탈로그 mRNA 제품
카탈로그 saRNA 제품
카탈로그 circRNA 제품

맞춤 RNA 합성

맞춤 mRNA 합성
사용자 정의 saRNA 합성
사용자 정의 circRNA 합성

mRNA CDMO 서비스

공정 개발
GMP 생산
무균 충전 및 마감
분석 및 테스트

맞춤형 결과물

등급	제출 자료	사양	응용 프로그램
비-GMP	약물 물질, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	세포 전달, 분석 방법 개발, 사전 안정성 연구, 처방 개발과 같은 임상 전 연구
	약물 제품, LNP-mRNA
GMP, 무균성	약물 물질, mRNA	10 mg~70 g	신약 임상시험 신청 (IND), 임상 시험 허가 (CTA), 임상 시험 공급, 생물학적 라이선스 신청 (BLA), 상업용 공급
	약물 제품, LNP-mRNA	5000개의 앰플 또는 사전 충전식 주사기/카트리지

메틸말로닉 산혈증을 위한 mRNA 치료 파이프라인

코드 이름	대상 단백질	증상	제조업체	최신 단계
mRNA-3705	메틸말로닐-CoA 뮤타제	메틸말로닉 산혈증	Moderna	제2상
mRNA-3704	메틸말로닐-CoA 뮤타제	메틸말로닉 산혈증	Moderna	1상/2상

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