낭포성 섬유증을 위한 mRNA 치료제

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난소성 섬유증(CF)은 자가 열성 방식으로 드물게 나타나는 유전적 질환으로, 폐와 소화기계를 공격하여 호흡기 및 소화기 문제를 일으킵니다. 이 질환의 원인은 난소성 섬유증 염색체 내 인자(CFTR) 단백질을 부호화하는 유전자 양쪽 복사본(알레일)에서 기능 결핍 돌연변이가 발생한 데 있습니다.

CFTR 단백질은 상피 세포 막을 통해 염분(탄산수소 이온 포함)과 물의 운반을 조절합니다. CFTR 유전자에서의 돌연변이는 염화물 채널의 정상적인 작용을 방해하여 폐, 췌장 및 기타 장기에 있는 점액 운반에 문제가 생기게 하며, 이로 인해 난소성 섬유증이 발생합니다.

CFTR mRNA의 기능적 복사본이 낭성 섬유증 환자의 폐에서 발현되면 CFTR 기능을 회복하고 폐 질환의 진행을 개선할 수 있습니다. MRT5005, ARCT-032, VX-522와 같은 일부 mRNA 기반 치료제는 현재 사전 임상 및 임상 연구에서 시험 중입니다.

MRT5005

Translate Biologics (산소피)는 낭성 섬유증 치료에 가장 적합한 약물로 CFTR 단백질을 인코딩하는 코돈 최적화된 mRNA인 주요 후보 물질 MRT5005를 식별했습니다. MRT5005는 LNP 형태의 에어로졸로 투여되며, 안개화(흡입 투여)되어 호흡기로 직접 전달될 수 있는 mRNA를 대상으로 합니다.

인체 배아 신장 세포 및 CFTR을 발현하지 않는 동물에서 수행된 체외 및 체내 실험에서는 MRT5005 흡입 후 CFTR의 발현이 확인되었습니다. RESTORE-CF 연구 (1/2상)에서 단일 용량의 MRT5005가 세 가지 용량 수준(8, 16 및 24 mg)에서 섬유증 환자에게 투여되었습니다. MRT5005는 8 mg 및 16 mg 용량에서 잘 견디었으며, 두 용량 모두에서 심각한 부작용은 관찰되지 않았습니다.

ARCT-032

Acturus는 LUNAR 지방 분무 플랫폼 기반으로 CFTR 단백질을 인코딩하는 ARCT-032를 개발하고 있으며, 이는 섬유증에 대한 치료 전략입니다. ARCT-032는 공기 방벽 상피세포에 완전히 전달되었으며, 생체 내 실험에서 기능적인 CFTR 단백질을 표현했습니다. 이는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약물 지정 및 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다. ARCT-032의 1상 연구가 현재 진행 중입니다.

VX-522

Vertex는 Modena와 협력하여 비활성 CFTR 단백질을 가진 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 또 다른 CFTR mRNA 기반 치료제인 VX-522를 개발하고 있습니다. VX-522도 NLP에 캡슐화된 CFTR mRNA를 흡입하여 폐로 전달됩니다. 2024년 1월 7일, Vertex는 VX-522의 1/2상 (단회 투여) 시험을 완료했으며, 시험의 반복 투여 (MAD) 부분을 시작했다고 발표했습니다.

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mRNA CDMO 서비스

공정 개발
GMP 생산
무균 충전 및 마감
분석 및 테스트

맞춤형 결과물

등급	제출 자료	사양	응용 프로그램
비-GMP	약물 물질, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	세포 전달, 분석 방법 개발, 사전 안정성 연구, 처방 개발과 같은 임상 전 연구
	약물 제품, LNP-mRNA
GMP, 무균성	약물 물질, mRNA	10 mg~70 g	신약 임상시험 신청 (IND), 임상 시험 허가 (CTA), 임상 시험 공급, 생물학적 라이선스 신청 (BLA), 상업용 공급
	약물 제품, LNP-mRNA	5000개의 앰플 또는 사전 충전식 주사기/카트리지

낭포 섬유증을 위한 mRNA 치료 파이프라인

코드 이름	대상 단백질	증상	제조업체	최신 단계
MRT5005	CFTR 단백질	낭포성 섬유증	Translate Bio, Sanofi	1상/2상
ARCT-032	CFTR 단백질	낭포성 섬유증	Arcturus Therapeutics	제1상
VX-522, mRNA-3692	CFTR 단백질	낭포성 섬유증	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	제1상
RCT2100	업데이트 대기중	업데이트 대기중	ReCode Therapeutics	임상 전

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