Fenilalanin Amonyak Liyaz (PAL)

Yöntem

Fenilalanin Amonyak Liyaz (PAL)

Fenilalanin Amonyak Liyazının (PAL) Tedavi Amaçlı Kullanımı

Fenilalanin hidroksilaz (PAH), Phe'yi tirozine (Tyr) dönüştürerek fenilalaninin (Phe) ara metabolizmasını düzenler. PAH eksikliği hiperfenilalaninemiye (HPA) ve fenilketonüriye (PKU) neden olur ve özellikle yüksek fenilalanin seviyeleri beyin fonksiyon bozukluğuna yol açabilir. Bu nedenle PKU'lu hastalarda enzim replasman tedavisi etkili olabilir.

Pegvaliaz (Palynziq), fenilalanini (Phe) metabolize ederek azalan PAH enzim aktivitesinin yerini alan bir enzimdir. Pegvaliaz, in vivo yarı ömrünü uzatan metoksipolietilenglikole (PEG) bağlı rekombinant fenilalanin amonyak liyazdan (PAL) oluşur. Pegvaliazın mekanizması, Phe ile metabolize edilen PAL enziminin, Phe'nin karaciğer tarafından metabolize edilen ve daha sonra idrarla atılan trans-kinik asit ve amonyağa dönüşümünü katalize etmesidir. Monomer başına 62 kD moleküler ağırlığa sahip homotetramerik bir protein olan rekombinant PAL, tasarlanmış bakterilerde üretilir. Escherichia coli (E.coli) Anabaena variabilis'ten PAL genini taşıyan bir plazmid ile. Pegvaliase (Palynziq), BioMarin Pharmaceuticals tarafından geliştirilmiştir.

Yaohai Bio-Pharma, PAL için Tek Noktadan CDMO Çözümü Sunuyor

PAL Boru Hattı

Genel isim	Marka Adı/ Alternatif Ad	İfade Sistemi	Endikasyonları	Üretici firma	Ar-Ge Aşaması
Pegvaliaz-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenilaz, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonüri (PKU)	BioMarin'in	onay
CDX-6114	Fenilketonüri terapötik enzimi, CDX 6114	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	Codexis, Nestlé	I. Aşama
Fenilalanin amonyak liyaz kapsüllü eritrositler	EryPAL, Eritrosit kapsüllü PAL EryDel, EryDel	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	EryDel	klinik öncesi
PJ008	Bekleyen Güncelleme	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	Chongqing Paijin Biyoteknoloji Co., Ltd.	klinik öncesi
Labafenogen marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	eş anlamlı	Faz II
Domofenojen zalfaparvove	BMN307	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	BioMarin İlaç A.Ş.	Faz II
mRNA 3283	PAL mRNA'sı	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	Moderna, Inc.	klinik öncesi
Gen tedavisi	Bekleyen Güncelleme	Bekleyen Güncelleme	Fenilketonüri (PKU)	Genzyme Corp.	klinik öncesi

Tüm Kategoriler

Fenilalanin Amonyak Liyaz (PAL)

Yöntem