Fenilalanin Amonyak Liyazının (PAL) Tedavi Amaçlı Kullanımı
Fenilalanin hidroksilaz (PAH), Phe'yi tirozine (Tyr) dönüştürerek fenilalaninin (Phe) ara metabolizmasını düzenler. PAH eksikliği hiperfenilalaninemiye (HPA) ve fenilketonüriye (PKU) neden olur ve özellikle yüksek fenilalanin seviyeleri beyin fonksiyon bozukluğuna yol açabilir. Bu nedenle PKU'lu hastalarda enzim replasman tedavisi etkili olabilir.
Pegvaliaz (Palynziq), fenilalanini (Phe) metabolize ederek azalan PAH enzim aktivitesinin yerini alan bir enzimdir. Pegvaliaz, in vivo yarı ömrünü uzatan metoksipolietilenglikole (PEG) bağlı rekombinant fenilalanin amonyak liyazdan (PAL) oluşur. Pegvaliazın mekanizması, Phe ile metabolize edilen PAL enziminin, Phe'nin karaciğer tarafından metabolize edilen ve daha sonra idrarla atılan trans-kinik asit ve amonyağa dönüşümünü katalize etmesidir. Monomer başına 62 kD moleküler ağırlığa sahip homotetramerik bir protein olan rekombinant PAL, tasarlanmış bakterilerde üretilir. Escherichia coli (E.coli) Anabaena variabilis'ten PAL genini taşıyan bir plazmid ile. Pegvaliase (Palynziq), BioMarin Pharmaceuticals tarafından geliştirilmiştir.
Yaohai Bio-Pharma, PAL için Tek Noktadan CDMO Çözümü Sunuyor
PAL Boru Hattı
|
Genel isim
|
Marka Adı/ Alternatif Ad
|
İfade Sistemi
|
Endikasyonları
|
Üretici firma
|
Ar-Ge Aşaması
|
|
Pegvaliaz-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Fenilaz, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilketonüri (PKU)
|
BioMarin'in
|
onay
|
|
CDX-6114
|
Fenilketonüri terapötik enzimi, CDX 6114
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
I. Aşama
|
|
Fenilalanin amonyak liyaz kapsüllü eritrositler
|
EryPAL, Eritrosit kapsüllü PAL EryDel, EryDel
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
EryDel
|
klinik öncesi
|
|
PJ008
|
Bekleyen Güncelleme
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Chongqing Paijin Biyoteknoloji Co., Ltd.
|
klinik öncesi
|
|
Labafenogen marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
eş anlamlı
|
Faz II
|
|
Domofenojen zalfaparvove
|
BMN307
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
BioMarin İlaç A.Ş.
|
Faz II
|
|
mRNA 3283
|
PAL mRNA'sı
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
klinik öncesi
|
|
Gen tedavisi
|
Bekleyen Güncelleme
|
Bekleyen Güncelleme
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
klinik öncesi
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
