Fenilalanin Ammoniak Lizezi'nin (PAL) Tedavisi
Fenilalanin hidroksilaz (PAH), fenilalanin (Phe)'i tirozine (Tyr)'e dönüştürerek fenilalaninin ara metabolismesini düzenler. PAH eksikliği, hiperfenilalaninemi (HPA) ve fenilketonüri (PKU) neden olur ve özellikle yüksek seviyelerdeki fenilalanin beyin dysfunctionuna yol açabilir. Bu nedenle, enzim yerine koyma terapisi, PKU olan hastalar için etkilidir.
Pegvaliase (Palynziq), fenilalanin (Phe)'ı metabolize eden ve azalmış PAH enzimi aktivitesini değiştirerek etkileyen bir enzimdir. Pegvaliase, metoksi-polietilen-glikol (PEG) ile bağlantılı rekombinant fenilalanin amonya liaz (PAL) enzimidir; bu durum onun vivo yarı ömrünü uzatır. Pegvaliase'in mekanizması, Phe-metabolize edici PAL enziminin Phe'yi trans-konik asit ve amonya olarak dönüştürmesidir; bunlar karaciğer tarafından metabolize edilir ve ardından idrar yoluyla dışarı atılır. Homotetrametrik bir protein olan rekombinant PAL, monomer başına 62 kD moleküler ağırlığa sahip olup mühendislik yapılan bakterilerde üretilir. Escherichia coli (E. coli) anabaena variabilis'ten gelen PAL genini taşıyan bir plazmidle. Ve Pegvaliase (Palynziq), BioMarin Pharmaceuticals tarafından geliştirilmiştir.
Yaohai Bio-Pharma, PAL için Tek Noktaya Yönelik CDMO Çözümü Sunar
PAL Boru Hattı
|
Genlik Adı
|
Marka Adı / Alternatif ad
|
İfade Sistemi
|
Belirtileri
|
Üretici
|
R&D Aşaması
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilketonüri (PKU)
|
BioMarin
|
Onay
|
|
CDX-6114
|
Fenilketonüri tedavi enzimi, CDX 6114
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Codexis,Nestlé
|
Faz I
|
|
Fenilalanin amonya liyazı kapslüle edilmiş eritrositler
|
EryPAL, Eritrosit kapslüle edilmiş PAL EryDel, EryDel
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
EryDel
|
Ön-klinik
|
|
PJ008
|
Güncelleme bekliyor
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Ön-klinik
|
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Synlogic
|
II. Aşama
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
II. Aşama
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Ön-klinik
|
|
Gen Terapisi
|
Güncelleme bekliyor
|
Güncelleme bekliyor
|
Fenilketonüri (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Ön-klinik
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
