İnsan vücudu mRNA tarafından transmembran, intraselüler, intramitokondriyal ve salgılanan proteinler gibi terapötik proteinleri tercüme etmek ve kodlamak için kullanılabilir. mRNA bazlı protein replasman tedavisi, çeşitli hastalıklar için geçerli bir alternatif tedavi sağlar.
Klinik çalışmalar, mRNA bazlı terapötiklerin miyokard iskemisinde (AZD8601, VEGF mRNA), ornitin transkarbamilaz eksikliğinde (ARCT-810, OTCase mRNA), metilmalonik asidemide (mRNA-3705, MUT mRNA), propiyonik asidemide (mRNA-) kullanılabileceğini göstermiştir. 3927, PCCA/B mRNA), kistik fibroz (MRT-5005 ve VX-522, CFTR mRNA).
Ek olarak mRNA'lar, viral enfeksiyonların ve kanserin önlenmesi ve tedavisi için doğrudan antikorları (örneğin nötrleştirici antikorlar, antikor parçaları ve nano antikorlar) kodlar. Bu antikorlar özellikle virüsleri, bakterileri ve kanser/tümör hücrelerini tanır ve bunları uzun değişken zincirler aracılığıyla bağlar; bunun SARS-CoV-2, HIV'in yanı sıra hayvan modelleri ve insan tümörlerinin önlenmesi ve tedavisinde faydalı olduğu ortaya çıkar.
Yaohai Bio-Pharma, RNA için Tek Noktadan Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
sınıf
|
Teslim
|
Özellikler
|
Uygulamalar
|
GMP dışı
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilite
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
10mg~70 gr
|
Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND), Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş
|