Propiyonik asidüri olarak da adlandırılan propiyonik asidoz (PA), dallı zincirli organik asidemi olan nadir otozomal resesif bir metabolik hastalıktır. Propiyonik asidemi, metilmalonil-CoA mutaz eksikliğinden kaynaklanan metilmalonik asidemiye benzeyen propiyonil-CoA karboksilaz eksikliğinin (PCC eksikliği) sonucudur. Propiyonik asidemili hastalar belirli proteinleri ve yağları düzgün şekilde işleyemezler, bu da kanda/suda propiyonik asit gibi toksik maddelerin birikmesine neden olarak propiyonik asidemi belirti ve semptomlarına neden olur.
PCC enzimleri, PCCA ve PCCB genleri tarafından kodlanan alfa ve beta alt birimlerini içerir; PCCA ve PCCB genlerinin her iki kopyasındaki mutasyonlar PCC enzim eksikliğine neden olur. Propiyonik asideminin olası tedavileri arasında fonksiyonel enzim replasman tedavisi veya mRNA bazlı PCC tedavisi yer alabilir.
Bir tür mRNA ilacı olan mRNA-3927, LNP tarafından kapsüllenmiş olup, aktif PCC enzimlerinin ekspresyonu için PCCA ve PCCB'yi kodlayan genleri içerir. mRNA-3927, Moderna tarafından vücudun propiyonik asidemiye yol açan eksik veya işlevsiz PCC enzimini onarmasını sağlamak için tasarlandı. Moderna'nın mRNA-3927'si, propiyonik asideminin tedavisi için onaylanmış yetim ilaçlar, nadir pediatrik hastalık tanımlamaları, FDA'dan hızlı takip tanımlaması ve EMA'dan yetim ilaç tanımlaması almıştır.
Genetik olarak doğrulanmış propiyonik asidemisi olan hastalarda ilacın güvenliğini, farmakolojik aktivitesini ve mRNA-1'nin terapötik etkinliğini değerlendirmek için bir Faz 2/3927 çalışması (insanda ilk çalışma) şu anda devam etmektedir. Mayıs 2023'te Moderna, mRNA-3927'nin, faz 1/2 çalışmasının ara verilerinden enjekte edilen dozlarda genel olarak iyi tolere edildiğinin gösterildiğini sundu.
Yaohai Bio-Pharma, RNA için Tek Noktadan Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
sınıf
|
Teslim
|
Özellikler
|
Uygulamalar
|
|
GMP dışı
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
10mg~70 gr
|
Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND), Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş
|
Propiyonik Asidemi için mRNA Terapötik Boru Hatları
|
Kod adı
|
Hedef Protein
|
Endikasyonları
|
Üretici firma
|
Son Aşama
|
|
mRNA 3927
|
PCC enziminin α ve β alt birimleri (PCCA ve PCCB)
|
Propiyonik asidemi (PA)
|
modern
|
Aşama I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
