Ayrıca propionik asidüri olarak da bilinen propionik asidosis (PA), dallanmış zincirli bir organik asidemi olan nadir otosomal resesif bir metabolik bozukluktur. Propionik asidemi, propionil-KoA karboksilaz eksikliğinin (PCC eksikliği) sonucudur, bu da metilmalonil-KoA mutaz eksikliğinden kaynaklanan metilmalonik asidemine benzer. Propionik asidemi olan hastalar, belirli bazı proteinleri ve yağları doğru şekilde işleyemeyerek, kan/su içinde propionik asit gibi zehirlilik yaratan maddelerin birikmesine neden olur; bu da propionik asideminin belirtilerini ve semptomlarını tetikler.
PCC enzimleri, PCCA ve PCCB genleri tarafından kodlanmış alfa ve beta alt birimleri içerir; PCCA ve PCCB genlerindeki her iki kopyadaki mutasyonlar, PCC enzim eksikliğini sonuçlandırır. Propionik asidemi için olası tedaviler, fonksiyonel enzim yerine koyma terapisini veya mRNA tabanlı PCC terapisini içerebilir.
LNP tarafından kapsüle edilen mRNA-3927, mRNA ilacı türlerinden biri olup, aktif PCC enzimlerinin ifadesi için PCCA ve PCCB genlerini kodlayan moleküllerden oluşur. mRNA-3927, Moderna tarafından propionik asidemiye neden olan eksik veya disfonksiyonel PCC enzimini bedene geri yüklemek amacıyla tasarlanmıştır. Moderna'nın mRNA-3927'si, FDA'dan nadir pediyatrik hastalık tasnifi, hızlı izleme tasnifi ve EMA'dan orphan ilaç tasnifi alarak propionik asidemi tedavisinde kullanılmak üzere onaylanmış orphan ilaç statüsüne sahiptir.
İlaç güvenliğini, farmakolojik etkinliğini ve terapötik etkililiğini değerlendirmek amacıyla genomik olarak doğrulanmış propionik asidemi olan hastalarda mRNA-3927'yi incelemek için 1/2. aşama (insanda ilk deney) şu anda devam etmektedir. Mayıs 2023'te Moderna, mRNA-3927'nin, 1/2. aşama çalışmasının ara verilerinden elde edilen sonuçlara göre genellikle iyi tolerans gösterdiğini sundu.
Yaohai Bio-Pharma RNA için Tek Durak Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
Sınıf
|
Teslim Edilebilirler
|
Speksiyasyon
|
Uygulamalar
|
|
non-GMP
|
İlacı Madde, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Ön-stabilite çalışmaları, Formülasyon geliştirme gibi ön klinik araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlacı Madde, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Klinik deneme yetkilendirme (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 flakon veya önceden dolu şırıngeler/ kartuşlar
|
propionik Asidemi için mRNA Terapötikleri Pipelinleri
|
Kod adı
|
Hedef Protein
|
Belirtileri
|
Üretici
|
En Son Aşama
|
|
mRNA-3927
|
pCC enziminin α ve β alt birimleri (PCCA ve PCCB)
|
Propionik asidemi (PA)
|
Moderna
|
I. ve II. Faz
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
