Cas9 Nükleaz
CRISPR gen düzenleme tekniği, canlı organizmaların genomlarını değiştirmek için moleküler biyolojide kullanılan bir yöntemdir. Bakteri CRISPR-Cas9 antivirüs savunma sisteminin basitleştirilmiş bir versiyonuna dayanır. Cas9 nükleaz ve sentetik rehber RNA (gRNA) kompleksi bir hücreye teslim edilerek, hücrenin genomu istenen bir konumda kesilebilir. Bu, mevcut genlerin kaldırılmasına ve/veya yeni genlerin vivo eklenmesine izin verir.
Daha teknik terimlerle, Cas9, CRISPR uyumlu bağışıklık sistemi ile ilişkilendirilmiş bir çift RNA kılavuzlu DNA endonükleaz enzimidir Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9 genom düzenleme tekniği, 2020 yılında Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna'ya verilen Kimya Nobel Ödülüne önemli bir katkıda bulundu.
CRISPR/Cas9 gen düzenleme temelli ilk ilaç, exagamglogene autotemcel (exa-cel), Kasım 2023'te ticari adı ile Casgevy olarak onaylandı. İngiltere'de sikloz ve beta talasemiyi tedavi etmek için kullanılmaktadır. 8 Aralık 2023'te Casgevy, FDA tarafından Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylandı. Casgevy, BCL11A genini hedefleyen benzeri olmayan bir tedavi türüdür ve Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından keşfedilmiştir.
Casgevy, otoblojik hücrelerin CD34+ hücreler için zenginleştirilmesiyle oluşturulur ve ardından CRISPR/Cas9 ribonükleoprotein (RNP) kompleksi elektroporasyon ile tanıtılarak genom dışı düzenleme yapılır. RNP kompleksinde bulunan gRNA, CRISPR/Cas9'nun BCL11A geninin eritroid-özel artırıcı bölgesinde kritik bir transkripsiyon faktörü bağlama sitesinde (GATA1) hassas bir DNA çift zincirli kesme yapmasını sağlar.
RNP'nin yanı sıra, Cas9 ve gRNA'yı kodlayan DNA veya mRNA da klinik deneyimler kapsamında incelenmektedir.
Yaohai Bio-Pharma, Cas9 Endonükleaz için Tüketiciye Özel CDMO Çözümü Sunmaktadır
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
