CRISPR gen düzenleme, moleküler biyolojide canlı organizmaların genomlarını değiştirmek için kullanılan bir tekniktir. Bakteriyel CRISPR-Cas9 antiviral savunma sisteminin basitleştirilmiş bir versiyonuna dayanmaktadır. Sentetik bir kılavuz RNA (gRNA) ile kompleks haline getirilmiş Cas9 nükleazının bir hücreye verilmesiyle, hücrenin genomu istenilen yerden kesilebilir. Bu, mevcut genlerin in vivo olarak çıkarılmasına ve/veya yenilerinin eklenmesine olanak tanır.
Daha teknik bir ifadeyle Cas9, CRISPR adaptif bağışıklık sistemiyle ilişkili ikili RNA kılavuzlu bir DNA endonükleaz enzimidir. Streptokok pyogenes. CRISPR-Cas9 genom düzenleme tekniği, Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna'ya verilen 2020 Nobel Kimya Ödülü'ne önemli bir katkıda bulundu.
CRISPR/Cas9 gen düzenlemesine dayalı ilk ilaç olan exagamglogene autotemcel (exa-cel), Kasım 2023'te Casgevy ticari adıyla onaylandı. Birleşik Krallık'ta orak hücre hastalığını ve beta talasemiyi tedavi etmek için kullanılır. 8 Aralık 2023'te Casgevy, Amerika Birleşik Devletleri'nde FDA tarafından onaylandı. Casgevy, BCL11A genini hedef alan türünün ilk örneği ve Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından keşfedildi.
Casgevy, CD34+ hücreleri için otolog hücrelerin zenginleştirilmesi ve ardından elektroporasyon yoluyla CRISPR/Cas9 ribonükleoprotein (RNP) kompleksinin eklenmesiyle ex vivo genom düzenlemesiyle oluşturulur. RNP kompleksinde yer alan gRNA, CRISPR/Cas9'un, BCL1A geninin eritroid spesifik güçlendirici bölgesindeki kritik transkripsiyon faktörü bağlanma bölgesinde (GATA11) hassas bir DNA çift sarmal kırılması yapmasını sağlar.
RNP'nin yanı sıra Cas9 ve gRNA'yı kodlayan DNA veya mRNA da klinik çalışmalarda araştırılmaktadır.
Yaohai Bio-Pharma, Cas9 Nuclease için Tek Noktadan CDMO Çözümü Sunuyor
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
