Omega tarafından geliştirilen Epigenomik Kontrolör, "hepsi açık" veya "hepsi kapalı" dışında seçenekler sağlamak üzere özelleştirilmiş süreler boyunca gen ifadesini kontrol edilebilir bir şekilde modüle edebilen, genom içindeki benzersiz dizilerin son derece spesifik hedeflemesini sağlamak üzere programlanmış mRNA bazlı bir terapidir. mRNA bazlı kontrolörlerin, gen regülasyonunun en yüksek seviyelerinde transkripsiyon öncesi etki uygulayarak, tarihsel olarak geleneksel yaklaşımlarla tedavi edilemeyenler de dahil olmak üzere, tipik olarak temel hastalık etkenleriyle bağlantılı telafi edici otoregülasyonu aşması amaçlanmaktadır.
Sınıfının ilk Omega Epigenomik Kontrol Cihazı olan OTX-2002, şu anda hepatoselüler karsinomun (HCC) tedavisi için geliştirilmektedir. OTX-2002'nin, MYC otoregülasyonunu geçersiz kılma potansiyeli ile epigenetik düzenlemeye aracılık etmek için hedeflenen mRNA kodlu proteinleri kullanarak c-MYC'nin (MYC) ekspresyon seviyesini düzenlemesi amaçlanmaktadır. FDA, HCC tedavisinde OTX-2002'ye Yetim İlaç Tanımı verdi.
Omega'nın epigenomik kontrolörleri olarak diğer mRNA terapötikleri, küçük hücreli dışı akciğer kanseri için OTX-2101 (MYC), inflamasyon için CXCL 1-8, karaciğer rejenerasyonu için HNF4A ve alopesi için SFRP1 dahil olmak üzere klinik öncesi çalışmalarda araştırılmaktadır.
Yaohai Bio-Pharma, RNA için Tek Noktadan Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
sınıf
|
Teslim
|
Özellikler
|
Uygulamalar
|
|
GMP dışı
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
10mg~70 gr
|
Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND), Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş
|
Epigenomik Kontrolör Olarak mRNA Boru Hatları
|
Kod adı
|
Hedef Gen
|
Endikasyonları
|
Üretici firma
|
Son Aşama
|
|
OTX-2002
|
BENİM C
|
Hepatoselüler karsinoma
|
Omega Terapötik
|
Aşama I/II
|
|
OTX-2101
|
BENİM C
|
Kucuk hucreli olmayan akciger kanseri
|
Omega Terapötik
|
klinik öncesi
|
|
CXCL1-8
|
CXCL1-8
|
Enflamasyon, immünoloji
|
Omega Terapötik
|
klinik öncesi
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Karaciğer rejenerasyonu
|
Omega Terapötik
|
klinik öncesi
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
kellik
|
Omega Terapötik
|
klinik öncesi
|
TR
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
