Prokaryotik adaptif bir bağışıklık sistemi olan CRISPR/Cas, yabancı hastalığa neden olan DNA'yı bakteri genomlarına yerleştirebilir. Bu sistemin keşfi, genom düzenleme stratejilerinde devrim yarattı çünkü Cas9, özelleştirilmiş bir crRNA dizisinden ve birbirine kaynaşmış tracrRNA'dan oluşan bir kılavuz RNA (gRNA) kullanılarak istenen herhangi bir hedefe yönlendirilebilir. Bu güçlü teknoloji, kardiyovasküler hastalıklar gibi poligenik hastalıklardaki mutasyonları düzelterek hastalıkları tersine çevirmek için büyük bir potansiyel sunuyor.
mRNA ne bulaşıcıdır ne de bir entegrasyon platformudur ve potansiyel enfeksiyon veya mutasyon riski yoktur. Tipik olarak LNP tarafından virüs olmayan bir vektör olarak iletilir. Intellia Therapeutics ve CRISPR Therapeutics'in de aralarında bulunduğu birçok şirket, mRNA ve Cas9 gRNA'ya dayalı in vivo gen düzenleme teknolojileri geliştirdi.
Intellia Therapeutics, Transtiretin Amiloidozun (ATTR) tedavisi için NTLA-2001'i geliştirdi. Şirket yakın zamanda ATTR-CM'nin tedavisi için NTLA-2001'in Faz III denemesini başlatmak üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden IND onayı aldı ve önemli bir uluslararası deneme 2023'ün sonunda başlayacak.
CRISPR Therapeutics, aterosklerotik kardiyovasküler hastalık (ASCVD) ve dislipidemi tedavisi için CTX-310 geliştiriyor.
Yaohai Bio-Pharma, RNA için Tek Noktadan Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
sınıf
|
Teslim
|
Özellikler
|
Uygulamalar
|
|
GMP dışı
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
10mg~70 gr
|
Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND), Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
