Prokaryotik bir uyumlu bağışıklık sistemi olarak, CRISPR/Cas, hastalığa neden olan yabancı DNA'yı bakteri genomlarına yerleştirebilir. Bu sistemin keşfi, Cas9'un bir kılavuz RNA (gRNA) kullanılarak herhangi bir hedefe yönlendirilebilir olması nedeniyle genom düzenleme stratejilerini devrimINE sebep oldu çünkü gRNA, özel bir crRNA dizisi ve tracrRNA'nın birleştirilmesiyle oluşturulur. Bu güçlü teknoloji, kalp-damak hastalığı gibi poligenetik hastalıklardaki mutasyonları düzeltmek suretiyle hastalıkları tersine çevirmek için büyük potansiyele sahiptir.
MRNA ne enfeksiyozdur, ne de entegrasyon platformudur ve enfeksiyon veya mutasyonların eklenmesiyle ilgili olası bir risk yoktur. Genellikle virüs olmayan bir vektör olarak LNP ile teslim edilir. Intellia Therapeutics ve CRISPR Therapeutics dahil birkaç şirket, mRNA ve Cas9 gRNA temelinde canlı organizmalar üzerinde gen düzenleme teknolojileri geliştirdi.
Intellia Therapeutics, Transthyretin Amiloidozu (ATTR) tedavisinde NTLA-2001'i geliştirdi. Şirket, ATTR-CM'nin tedavisinde NTLA-2001'in üçüncü aşama deneyimine başlamak için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) IND onayı aldı ve önemli bir uluslararası deneyim 2023 sonunda başlayacak.
CRISPR Therapeutics, arteriosklerotik kardiovasküler hastalık (ASCVD) ve dislipidemi tedavisinde CTX-310'u geliştiriyor.
Yaohai Bio-Pharma RNA için Tek Durak Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
Sınıf
|
Teslim Edilebilirler
|
Speksiyasyon
|
Uygulamalar
|
|
non-GMP
|
İlacı Madde, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Ön-stabilite çalışmaları, Formülasyon geliştirme gibi ön klinik araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlacı Madde, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Klinik deneme yetkilendirme (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 flakon veya önceden dolu şırıngeler/ kartuşlar
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
